美國St Jude兒童研究醫(yī)院Rubnitz等報(bào)告，在誘導(dǎo)緩解期間使用氯法拉濱和阿糖胞苷可能會(huì)減少兒童急性髓系白血病(AML)患者對蒽環(huán)類和依托泊苷的需求，并可能降低心肌病和治療相關(guān)癌癥的發(fā)生率。(J Clin Oncol. 2019年6月27日在線版 doi: 10.1200/JCO.19.00327)

為了明確AML患兒的有效低毒療法，該隨機(jī)研究于2008~2017年自8個(gè)中心入組285例患者，262例接受隨機(jī)分配，誘導(dǎo)方案1分為氯法拉濱-阿糖胞苷組(Clo + AraC組，129例)和大劑量阿糖胞苷-柔紅霉素、依托泊苷組(HD-ADE組，133例)。

誘導(dǎo)方案2由小劑量ADE單用或聯(lián)合索拉非尼或伏立諾他所組成。鞏固治療包括2~3個(gè)周期額外的化療或造血細(xì)胞移植。初始誘導(dǎo)緩解第22天的遺傳異常和微小殘留病(MRD)水平?jīng)Q定最終的風(fēng)險(xiǎn)分類。主要終點(diǎn)為第22天的MRD陽性率。

結(jié)果顯示，263例(92.3%)治療2個(gè)療程后誘導(dǎo)了完全緩解，誘導(dǎo)失敗包括4例早期死亡和15例耐藥。 Clo + AraC組和HD-ADE組可評估的患者中，第22天MRD陽性率分別為47%和35%(OR=1.86，95%CI 1.03~3.41，P=0.04)，3年無事件生存率分別為52.9%和52.4%(P=0.94)，3年總生存率分別為74.6%和64.6%(P=0.1)。

 (編譯 魏強(qiáng))