美國芝加哥大學Larson等報告，F(xiàn)LT3突變的急性髓系白血病(AML)患者，添加Midostaurin可降低累積復發(fā)率(CIR)。(Leukemia. 2021年3月2日在線版 DOI: 10.1038/s41375-021-01179-4)

前瞻性、隨機、安慰劑對照研究CALGB 10603/RATIFY顯示，在基因型定義明確的亞群中，717例FLT3突變的AML患者接受標準一線化療聯(lián)合Midostaurin可顯著改善總生存期，死亡風險降低了22%。

在事后分析中，當將復發(fā)死亡和AML死亡視為研究事件、將其他原因?qū)е碌乃劳鲎鳛楦偁庯L險、緩解的幸存者視為刪失數(shù)據(jù)時，聯(lián)合Midostaurin組患者的CIR被顯著改善(HR=0.71，95%CI 0.54~0.93，P=0.01);考慮移植后事件時，總體的和歐洲LeukemiaNet 2017風險分類亞組的CIR也有改善。但是，當將移植視為競爭風險時，兩組的復發(fā)風險則無顯著差異。

大劑量阿糖胞苷鞏固治療后仍處于緩解狀態(tài)的患者進入維持治療，繼續(xù)應用Midostaurin或安慰劑。在量化維持階段對總結(jié)局的影響方面，該分析尚無定論。

(編譯 劉麗華)