意大利研究者Sanfilippo等報(bào)告，對(duì)于轉(zhuǎn)移性或局部晚期去分化脂肪肉瘤（DDLPS），卡巴他賽方案達(dá)到了主要終點(diǎn)，12周無(wú)進(jìn)展生存（PFS）率為55%，值得進(jìn)一步研究。（JAMA Oncol. 2022年8月18日在線  DOI:10.1001/jamaoncol.2022.3218）

不可切除的和（或）轉(zhuǎn)移性DDLPS患者的治療選擇有限。為了評(píng)估卡巴他賽在轉(zhuǎn)移性或無(wú)法手術(shù)的局部晚期DDLPS患者中是否表現(xiàn)出足夠的抗腫瘤活性，以證明在Ⅲ期環(huán)境中進(jìn)行進(jìn)一步研究的合理性，該項(xiàng)國(guó)際多中心、開(kāi)放標(biāo)簽的單臂Ⅱ期試驗(yàn)于2015年3月至2019年3月在歐洲4國(guó)10家機(jī)構(gòu)入組患者，經(jīng)強(qiáng)制性集中審查后，確診的DDLPS患者于登記后72小時(shí)內(nèi)開(kāi)始接受卡巴他賽（25 mg/m2 q21，每次持續(xù)輸注1個(gè)小時(shí)以上），直至不耐受、進(jìn)展或撤回同意。

入組條件：組織學(xué)證實(shí)的、轉(zhuǎn)移性或局部晚期DDLPS；有證據(jù)表明在過(guò)去6個(gè)月內(nèi)疾病進(jìn)展；既往化療方案不超過(guò)1種。主要終點(diǎn)為根據(jù)RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估的12周PFS率。根據(jù)Simon兩階段設(shè)計(jì)，第1階段（17例）和第2階段（37例）分別至少需要4例和11例符合12周時(shí)無(wú)進(jìn)展且可評(píng)估條件的患者。

結(jié)果顯示，登記了40例患者，其中2例不合格。治療周期數(shù)為1~30個(gè)，中位周期數(shù)為5個(gè)。26例（65%）至少接受了4個(gè)周期的卡巴他賽治療。12周PFS率為55%，達(dá)到了主要研究終點(diǎn)。

中位隨訪21.6個(gè)月時(shí)，中位PFS為6個(gè)月，中位總生存期為21個(gè)月。緩解率為8%，其中1例臨床緩解，2例部分緩解。23例（60.5%）病情穩(wěn)定。26例（68%）實(shí)現(xiàn)了疾病控制。 （編譯 張磊）