美國St Jude兒童研究醫(yī)院Merchant等報(bào)告，與歷史數(shù)據(jù)相比，在兒童和青少年顱咽管瘤患者中，質(zhì)子束放療并不能改善生存結(jié)局，且嚴(yán)重并發(fā)癥發(fā)生率相似。然而，質(zhì)子束放療治療后患者的認(rèn)知功能結(jié)局對比光子放療有所改善。局限性手術(shù)和質(zhì)子束放療的腫瘤控制率高，嚴(yán)重并發(fā)癥發(fā)生率低。(Lancet Oncol. 2023年4月18日在線版)

與光子放療相比，質(zhì)子束放療降低了顱咽管瘤患者正常腦組織的暴露風(fēng)險(xiǎn)，因此可能會(huì)減少放療相關(guān)的認(rèn)知障礙。為了評(píng)估兒童和青少年顱咽管瘤患者接受局限性手術(shù)和質(zhì)子束放療后無進(jìn)展生存期和總生存期，同時(shí)監(jiān)測超額的中樞神經(jīng)系統(tǒng)毒性，該項(xiàng)單臂Ⅱ期研究自St Jude兒童研究醫(yī)院和佛羅里達(dá)大學(xué)健康質(zhì)子治療研究所納入0~21歲的、未接受過放療或囊內(nèi)治療的顱咽管瘤患者，給予被動(dòng)散射質(zhì)子束放療，劑量為54 Gy(相對生物效應(yīng))，臨床靶區(qū)體積邊界為0.5 cm。

質(zhì)子束放療前的手術(shù)因個(gè)體而異，包括：不手術(shù);如下任何一種的術(shù)式，通過鉆孔或開顱的導(dǎo)管介入術(shù)和Ommaya囊置入術(shù)、內(nèi)鏡下切除術(shù)、經(jīng)蝶骨切除術(shù)、開顱術(shù);或多種類型的手術(shù)。

完成治療后，通過臨床和神經(jīng)影像學(xué)評(píng)估患者的腫瘤進(jìn)展和壞死、血管病變、永久性神經(jīng)功能缺損、視力喪失和內(nèi)分泌失調(diào)的證據(jù)。神經(jīng)認(rèn)知測試在基線時(shí)進(jìn)行，連續(xù)5年每年進(jìn)行一次。該結(jié)果與手術(shù)和光子放療的歷史隊(duì)列數(shù)據(jù)進(jìn)行比較。主要終點(diǎn)為PFS和OS。

結(jié)果顯示，2011年8月22日至2016年1月19日，94例患者入組并接受了手術(shù)和質(zhì)子束放療，其中49例(52%)為女性，62例(66%)為白人，16例(17%)為黑人，2例(2%)為亞裔，14例(15%)為其他種族，放療時(shí)的中位年齡為9.39歲(IQR：6.39~13.38歲)。

截至數(shù)據(jù)截止日(2022年2月2日)，無進(jìn)展患者的中位隨訪時(shí)間為7.52年(IQR：6.28~8.53年)，全隊(duì)列的為7.62年(IQR：6.48~8.54年)。3年P(guān)FS率為96.8%(95%CI 90.4%~99.0%，P=0.89)，全隊(duì)列有3例出現(xiàn)進(jìn)展。3年內(nèi)無死亡事件發(fā)生，OS率為100%。5年時(shí)，全隊(duì)列有2例(2%)出現(xiàn)壞死，4例(4%)出現(xiàn)嚴(yán)重血管病變，3例(3%)出現(xiàn)永久性神經(jīng)疾病;在基線視力正常的54例患者中，4例(7%)出現(xiàn)了從正常到異常的視力下降。最常見的3~4級(jí)不良事件為頭痛(6例，6%)、癲癇發(fā)作(5例，5%)和血管疾病(6例，6%)。截至數(shù)據(jù)截止，無死亡事件。

英國倫敦大學(xué)Grossman等表示：Merchant等的研究獲得了重要的數(shù)據(jù)，似乎證明了在這組患者中，質(zhì)子束放療并不劣于傳統(tǒng)的光子放療，且質(zhì)子束放療并沒有增加任何已知的輻射毒性(包括放射性壞死)。但質(zhì)子束放療是否確實(shí)優(yōu)于目前的放療策略，特別是針對認(rèn)知損害程度較輕的現(xiàn)代放療策略，這對這組兒童患者而言至關(guān)重要。

此外，質(zhì)子束放療是一項(xiàng)極其昂貴和復(fù)雜的技術(shù)，不能被廣泛使用。該研究以光子放療的歷史數(shù)據(jù)為對照，此類相關(guān)療法的施行策略各有不同，而根據(jù)目前的指南推薦，這些施行策略可能達(dá)不到目前的光子治療標(biāo)準(zhǔn)，因此可能不是最佳的對照選擇。 (編譯 王子予)