美國Dana-Farber癌癥研究所Rahman等報告，通過共享對照和自適應(yīng)隨機化設(shè)計，INSIGhT研究可同時高效探究三種試驗藥物對新發(fā)膠質(zhì)母細胞瘤患者的療效。雖然阿貝西利組和奈拉替尼組的無進展生存期（PFS）均優(yōu)于對照組，但三種方案均無總生存期（OS）獲益。（J Clin Oncol. 2023年9月18日在線版） 

為了有效確定可供Ⅲ期試驗驗證的膠質(zhì)母細胞瘤創(chuàng)新性療法，Ⅱ期平臺試驗INSIGhT采用反應(yīng)適應(yīng)性隨機化設(shè)計方案和基因組圖譜，納入有腫瘤基因分型的、新發(fā)的、MGMT未甲基化的膠質(zhì)母細胞瘤患者，等比分入1個對照組（放療聯(lián)合替莫唑胺）和3個試驗組（分別為阿貝西利、奈拉替尼或CC-115），隨后根據(jù)生物標(biāo)志物（EGFR、PI3K和CDK）歸因的PFS數(shù)據(jù)進行貝葉斯自適應(yīng)隨機化；并檢查了適應(yīng)性平臺設(shè)計的可行性和實施情況。主要終點為OS，單側(cè)檢驗。

結(jié)果顯示，2017~2021年對照組、阿貝西利組、奈拉替尼組和CC-115組分別治療了71例、73例、81例和12例患者。阿貝西利和奈拉替尼的耐受性良好，但CC-115在58%的患者中與≥3級治療相關(guān)毒性相關(guān)。阿貝西利組（HR=0.72，95%CI 0.49~1.06，P=0.046）和奈拉替尼組（HR=0.72，95%CI 0.50~1.02，P=0.033）的PFS均被顯著延長，但CC-115組沒有PFS獲益（P=0.523）。三種試驗療法均無顯著的OS獲益（均P>0.05）。

（編譯 田啟龍）