法國研究者Loriot等報告，在抗PD-1/PD-L1治療失敗的、攜帶FGFR改變的轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者中，Erdafitinib對比化療顯著延長總生存期（OS）。（N Engl J Med. 2023年10月21日在線版; 2023 ESMO年會. 摘要號2362MO）

Erdafitinib是一種泛成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）抑制劑，已獲批治療攜帶FGFR3/2敏感改變的、含鉑化療后進展的、局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌。在抗PD-1/PD-L1治療期間或治療后進展的、攜帶FGFR改變的轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者中，Erdafitinib的作用未知。

該項全球Ⅲ期隨機試驗（THOR）納入攜帶FGFR3/2敏感改變的、1~2種抗PD-1/PD-L1治療失敗的轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者，等比分予Erdafitinib（136例）或研究者選擇的化療方案（多西他賽或長春氟寧，130例）。主要終點為OS。 

結(jié)果顯示，中位隨訪15.9個月，Erdafitinib組和化療組的中位OS分別為12.1個月和7.8個月（HR=0.64，95%CI 0.47~0.88，P=0.005），中位無進展生存期分別為5.6個月和2.7個月（HR=0.58，95%CI 0.44~0.78，P<0.001），3~4級治療相關(guān)不良事件發(fā)生率分別為45.9%和46.4%，治療相關(guān)死亡率分別為0.7%和5.4%。

OS獲益同樣見于各亞組，包括按年齡、FGFR改變類型、既往治療線數(shù)、內(nèi)臟轉(zhuǎn)移、原發(fā)腫瘤部位和化療類型來劃分的亞組。

（編譯 李佳依）