美國MD Anderson癌癥中心Siefker-Radtke等報告，在攜帶FGFR3/2改變（FGFRalt）的、抗PD-1/PD-L1初治的、局部晚期/轉移性尿路上皮癌（mUC）患者中，Erdafitinib對比帕博利珠單抗有相似的中位總生存期（OS）。但帕博利珠單抗的結局好于假設。（Ann Oncol. 2023年10月21日在線版; 2023 ESMO年會. 摘要號2359O） 

FGFR3/2改變（FGFRalt）腫瘤常見于luminal 1亞型，且抗PD-1/PD-L1治療的臨床益處有限。為了評估Erdafitinib對比帕博利珠單抗在抗PD-1/PD-L1初治mUC患者中的療效，隨機、開放標簽Ⅲ期研究THOR中的該隊列納入相關患者，等比給予Erdafitinib（8 mg qd，在藥物動力學指導下逐漸增至9 mg；175例）或帕博利珠單抗（200 mg q21，176例）。

入組條件：≥18歲；不可切除的晚期/mUC；攜帶經選擇的FGFRalt；既往接受過一次治療后疾病進展；抗PD-1/PD-L1初治患者。主要終點為總生存期（OS）。次要終點包括無進展生存期（PFS）、客觀緩解率（ORR）和安全性。 

結果顯示，意向性治療人群的中位隨訪時間為33個月。Erdafitinib組和帕博利珠單抗組的中位OS分別為10.9個月和11.1個月（HR=1.18，95%CI 0.92~1.51，P=0.18），中位PFS分別為4.4個月和2.7個月（HR=0.88，95%CI 0.70~1.10），ORR分別為40.0%和21.6%（RR=1.85，95%CI 1.32~2.59），中位緩解持續(xù)時間分別為4.3個月和14.4個月，發(fā)生≥1例次的3~4級不良事件發(fā)生率分別為64.7%和50.9%，導致死亡的不良事件分別有5例（2.9%）和12例（6.9%）。

（編譯 鄭一翔）