加拿大多倫多總醫(yī)院Tierens等報告，根據(jù)兒童急性髓系白血?。ˋML）高?；颊邔φT導治療和造血干細胞移植（hSCT）的反應情況，采用風險分層強化型誘導治療可改善結(jié)局。米托蒽醌對比脂質(zhì)體柔紅霉素在誘導階段的應用具有更好的抗白血病作用。（J Clin Oncol. 2024年4月11日在線版）

兒童AML患者誘導治療后，流式細胞技術(shù)檢出的可測量殘留疾?。∕RD）有很強的預后作用，hSCT可抵消該不良結(jié)局。

該項Ⅲ期研究采用增強型的療效引導的誘導治療、基于MRD的風險分層，并采用hSCT治療誘導療效不良的患者；在誘導階段對比了脂質(zhì)體柔紅霉素（DNX）與米托蒽醌的療效。該研究按計劃隨機分配了300例患者，但DNX的生產(chǎn)于2017年停止。在誘導治療1中，194例患者被隨機分配到米托蒽醌組或?qū)嶒炐訢NX組。93例非隨機分配的患者作為觀察隊列。

主要終點是完成誘導治療1后第22天MRD<0.1%的患者比例。完成誘導治療1后MRD ≥15%、完成誘導治療2后MRD≥0.1%、或攜帶NPM1野生型的FLT3-ITD患者，被分層至高危治療組（包括hSCT）。 

結(jié)果顯示，所有287例兒童患者的結(jié)局均良好，5年無事件生存（EFS）率為66.7%，5年總生存（OS）率為79.6%?？傮w而言，75%的患者被劃入標危組，19%被劃入高危組。在誘導治療1后的第22天，MRD<0.1%的患者比例沒有差異，其中MEC方案（米托蒽醌、依托泊苷、araC）組為34%、DNX方案組為30%（P=0.65）；但在誘導治療2前的末次評估中，兩組分別為61%和47%（P=0.061）。5年EFS率顯著較低，MEC方案組和DNX方案組的分別為56.6%和71.9%，累計復發(fā)率（CIR）分別為35.1%和18.8%。

DNX方案的不良結(jié)局僅出現(xiàn)在標?；颊咧?，對比MEC方案的5年EFS率分別為55.3%和79.9%，CIR分別為39.5%和18.7%，5年OS率分別為76.2%和88.6%。按治療分析（包括觀察隊列）支持這些結(jié)果。針對所有高?；颊?，85%接受了hSCT，5年EFS率為77.7%，5年OS率為83.0%。 （編譯 孟貝茜）