美國希望之城國家醫(yī)學中心Al Malki等報告，一種基于環(huán)磷酰胺的移植物抗宿主病(GVHD)預防新策略，可能使更多的血液系統(tǒng)惡性腫瘤風險高危的患者接受不相合的無關供體干細胞移植治療。這項研究可能有助于擴大干細胞移植的供者群體，并可能對代表性不足的種族和民族的患者群體特別有利。(摘要號6503)

在需要骨髓或血液干細胞移植的惡性血液病患者中，識別出相合的供體一直是一個主要障礙。家庭中沒有合格供者的患者經常求助于國家骨髓捐贈者計劃。然而，并不是所有的患者——尤其是少數民族患者——都能找到相合的供者。例如，與超過70%的白人患者相比，只有大約50%的西班牙裔患者和25%的黑人患者能夠找到完全相合的供體。目前，患者在登記處尋找供者時面臨著障礙，包括白人供者的比例高和混血患者的遺傳多樣性，這可能使配型變得復雜。

隨著過去十年環(huán)磷酰胺使用的增加，部分相合的親屬越來越多地被確定為可行的供體。環(huán)磷酰胺或能減輕介導GVHD細胞的影響，在這種情況下，移植物對患者產生免疫攻擊。

新方法涉及干細胞移植后幾天服用環(huán)磷酰胺。既往前瞻性多中心臨床試驗(15-MMUD)顯示，在80例接受低強度預處理、非親緣不相合供體骨髓移植和移植后基于環(huán)磷酰胺的GVHD預防策略的患者中，環(huán)磷酰胺治療獲得了較高的生存率，1年總生存(OS)率為79%。

為了確定不相合無關供體動員外周血干細胞患者的總生存期是否具有可比性，該項前瞻性、多中心Ⅱ期研究(ACCESS)納入成人和兒童晚期血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者，評估降低強度的預處理方案、不相合無關供體移植繼以環(huán)磷酰胺為基礎的GVHD預防對OS的影響。

結果顯示：自13個研究點納入了70例患者，中位年齡為65歲(24~77歲)，50%為男性;急性髓系白血病占53%，骨髓增生異常綜合征占26%，急性淋巴細胞白血病占7%，其他血液系統(tǒng)惡性腫瘤占14%;非西班牙裔白人占48%。

經過1年的隨訪，患者的OS率為79%(95%CI 68%~87%)，與接受完全相合供體移植患者的生存率相當;無GVHD/無復發(fā)生存率為47%(95%CI 36%~59%)，2~4級急性GVHD發(fā)生率為43%(95%CI 31%~55%)。此外，51%的患者沒有移植物抗宿主病，也沒有復發(fā)。

研究人員希望，這種新策略可以讓更大比例的患者找到更好的供體，包括移植物更健康的年輕個體，并接受更有效的治療。這一發(fā)現對患者群體高度多樣化的醫(yī)療中心可能也具有重要意義。 (編譯 楊駿)