美國內(nèi)布拉斯加大學(xué)醫(yī)學(xué)中心Bhatt等報(bào)告，后線治療皮質(zhì)類固醇難治性硬化性慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）患者時，蘆可替尼有較好的皮膚和（或）關(guān)節(jié)部分的緩解率、總cGVHD緩解率，患者報(bào)告結(jié)局也有改善。（J Clin Oncol. 2024年8月13日在線版）

硬化性cGVHD是一種高度病態(tài)和難治性的cGVHD，因此迫切需要針對硬化性cGVHD的新療法。為了確定蘆可替尼對皮質(zhì)類固醇難治性硬化性cGVHD患者的療效，該項(xiàng)單臂多中心Ⅱ期試驗(yàn)納入47例≥1種額外系統(tǒng)治療失敗的、皮質(zhì)類固醇難治性硬化性cGVHD成人患者，給予蘆可替尼治療≥6個月。主要終點(diǎn)為根據(jù)2014年美國國立衛(wèi)生研究院cGVHD共識標(biāo)準(zhǔn)定義的皮膚和（或）關(guān)節(jié)部位的完全緩解（CR）或部分緩解（PR）。

結(jié)果顯示，蘆可替尼中位治療11個月后，6個月時皮膚和（或）關(guān)節(jié)部位的PR為49%（95%CI 34%~64%），其中45%為關(guān)節(jié)和筋膜緩解，19%為皮膚緩解。12個月時皮膚和（或）關(guān)節(jié)部位的持續(xù)緩解率為77%（95%CI 48%~91%）。

總體的cGVHD PR為47%（95%CI 32%~61%）。38%的患者出現(xiàn)Lee癥狀量表總評分和皮膚子量表評分的改善。12個月時，治療失敗、無復(fù)發(fā)死亡、無復(fù)發(fā)惡性腫瘤/無失敗生存的累計(jì)發(fā)生率依次為20.8%（95%CI 10.0%~34.1%）、2.2%（95%CI 0.17%~10.3%）和77.1%（95%CI 61.3%~87.0%）。蘆可替尼總體耐受性良好，無新的安全信號。

（編譯 孟貝茜）