意大利研究者Russo等報(bào)告，在可移植治療的老年急性髓系白血?。ˋML）患者中，維奈克拉聯(lián)合地西他濱誘導(dǎo)治療可以顯著提高移植治療的可行性。（Lancet Haematol. 2024年9月20日在線版）

在老年（>60歲）AML患者中，異基因造血干細(xì)胞移植（HSCT）的獲取仍然具有挑戰(zhàn)性。為了評(píng)估一線應(yīng)用維奈克拉聯(lián)合地西他濱，并將其作為該患者群體移植橋接治療的療效，該項(xiàng)多中心、單臂、Ⅱ期試驗(yàn)（VEN-DEC GITMO）在意大利20個(gè)中心納入相關(guān)患者，給予維奈克拉（3天劑量遞增方案：第1天100 mg，第2天200 mg，從第1個(gè)周期的第3天開始每天400 mg；每個(gè)周期28天，總共2~4個(gè)周期）聯(lián)合地西他濱（20 mg/m² d1~5 q28）。

入組條件：患者年齡≥60歲且<75歲；根據(jù)2016 WHO和2017 European LeukemiaNet標(biāo)準(zhǔn)，新發(fā)的且標(biāo)?；蚋呶５腁ML；ECOG PS評(píng)分≤2分；適合接受同種異體HSCT。

在第1個(gè)周期，患者入院至少24小時(shí)后給藥，在后續(xù)周期中可以在門診基礎(chǔ)上給藥。在等待同種異體HSCT或在第2周期后無緩解或有部分緩解時(shí)，允許患者額外接受2個(gè)周期的治療。主要終點(diǎn)為在首次完全緩解期間接受同種異體HSCT患者的比例。

結(jié)果顯示，2021年6月1日至2022年12月30日，93例患者入選并開始接受維奈克拉聯(lián)合地西他濱誘導(dǎo)治療，其中標(biāo)危者44例（47%），高危者49例（53%）。患者的中位年齡為68.5歲（IQR：60.3~74.7歲），均為白人，其中43例（46%）為女性。

中位隨訪時(shí)間為236天（IQR：121~506天）。64例（69%）獲得完全緩解，53例（83%）在完全緩解時(shí)接受了同種異體HSCT。64例完全緩解的患者中有5例（8%）在移植前復(fù)發(fā)，4例因此死亡。

93例患者中有49例（53%）出現(xiàn)不良事件（≥3級(jí)）。最常見的不良事件是感染（包括肺炎、細(xì)菌性膿毒癥和新型冠狀病毒感染；28例，其中7例死亡）、中性粒細(xì)胞減少癥（17例）、血小板減少癥（2例，包括1例致命的中樞神經(jīng)系統(tǒng)出血）和心臟事件（4例，包括1例致命的心力衰竭）。未見治療相關(guān)的死亡事件。

（編譯 張?jiān)撇?/span>