自從上世紀(jì)末人類開始基因組計劃之后，科學(xué)家們一直希望有一天可以通過編輯修飾患者的致病基因從根本上治愈疾病。隨著一代又一代科研工作者的努力這一夢想正在一步一步向現(xiàn)實轉(zhuǎn)變。最近美國基因療法的先驅(qū)Bluebird公司表示公司開發(fā)的用于治療β-地中海貧血的基因治療方案LentiGlobin BB305已經(jīng)獲得了FDA的突破性藥物地位認證。這也是繼羅氏公司的PD-L1藥物MPDL3280A之后FDA今年授予的第二個突破性藥物認證。

Bluebird公司方面為FDA做出的這一決定表示歡迎。一方面這再次奠定了公司在基因療法方面領(lǐng)跑者的地位，另一方面也向市場表明了向患者體內(nèi)輸送修正基因以治療疾病的可行性和安全性。負責(zé)這一研究的Dr. David Davidson表示目前獲得的早期臨床研究中，這種藥物對于多種基因型的地中海貧血患者都起到了良好的治療效果。

位于麻省坎布里奇市的Bluebird公司一直是基因療法開發(fā)的領(lǐng)頭羊，LentiGlobin BB305是利用慢病毒載體將修正后的β-球蛋白基因?qū)氲接苫颊唧w內(nèi)分離而來的造血干細胞中，然后將這些基因重組的造血干細胞經(jīng)過擴增再回輸至患者體內(nèi)，以恢復(fù)患者正常合成血紅蛋白的能力。這一療法能夠使地中海貧血患者徹底擺脫輸血維持的局面。而就在去年12月份，Bluebird公司在美國血液學(xué)會上公布了接受這種療法的四名患者已經(jīng)在未輸血治療的條件下正常生活了三個月以上。

而在稍早時候，制藥巨頭羅氏公司也獲得了FDA授予其開發(fā)的PD-L1藥物MPDL3280A用于治療非細小細胞肺癌的突破性藥物認證。此前這種藥物已經(jīng)被批準(zhǔn)用于治療膀胱癌。近年來，F(xiàn)DA一直在努力采取各種措施加速新型藥物的批準(zhǔn)過程，而突破性藥物認證的設(shè)計就是基于這一考慮。在過去幾年中，F(xiàn)DA已經(jīng)向十?dāng)?shù)種藥物頒發(fā)了這一認證，大大加速了這些特效藥物的批準(zhǔn)速度。

(來源 生物谷)