美國夏威夷檀香山召開的美國骨髓移植會議上，北京大學(xué)血液病研究所所長、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍教授，作為此次會議第一位來自中國的發(fā)言人，應(yīng)邀介紹團(tuán)隊(duì)研究項(xiàng)目“不去T細(xì)胞單倍型造血干細(xì)胞移植供者優(yōu)化選擇體系”，這一移植方案被國際醫(yī)學(xué)界譽(yù)為骨髓移植的“北京方案”。

造血干細(xì)胞移植(allo-HSCT)是治愈惡性血液病的最有效方法之一，多年來僅限于白細(xì)胞分化抗原(HLA)相合同胞或骨髓庫無關(guān)供者。同胞兄弟姐妹間相合機(jī)率為25%，我國獨(dú)生子女國情使找到供者的機(jī)率大幅降低，中華骨髓庫找到無關(guān)供者的機(jī)率僅為11%，即便在骨髓庫容量巨大的歐美，仍然有30%~40%惡性血液病患者無合適的HLA相合供者；供者來源匱乏是造血干細(xì)胞移植領(lǐng)域的世界性難題。

15年以前，意大利、以色列移植中心率先采用“細(xì)胞分選體外去除T細(xì)胞”實(shí)踐單倍型造血干細(xì)胞移植，降低了移植物抗宿主病(即排異)，但是植入失敗幾率高，免疫重建延遲導(dǎo)致感染、復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)高，生存率仍偏低。

近10年來，黃曉軍團(tuán)隊(duì)基于粒細(xì)胞集落刺激因子(G-CSF)誘導(dǎo)免疫耐受的系統(tǒng)研究，發(fā)展和完善了國際原創(chuàng)的“非體外去除T細(xì)胞的單倍體移植體系”——即”北京方案”。證明G-CSF和抗胸腺球蛋白誘導(dǎo)免疫耐受、外周血和骨髓移植物混合應(yīng)用是移植成功的關(guān)鍵，初步闡明上述因素通過調(diào)節(jié)性T細(xì)胞、髓源性抑制細(xì)胞等發(fā)揮作用;建立了基于G-CSF誘導(dǎo)免疫耐受治療再生障礙性貧血及白血病的其他原創(chuàng)性預(yù)處理方案;單中心研究證實(shí)單倍體移植治療急性白血病總生存優(yōu)于單純化療(4年總生存77.5%vs. 54.7%)及臍血移植(73%vs. 57%)，達(dá)到了與非血緣供者移植等同的療效。 “北京方案”療效也優(yōu)于同期美國M.D Anderson、約翰斯·霍普金斯等國際知名移植中心的其他單倍體移植模式(1~3年總生存33%~50%)。

專家介紹，北京方案不需要昂貴的細(xì)胞分選機(jī)器、專門技術(shù)人員，植入率高，免疫重建快，生存率優(yōu)于去T移植。中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會造血干細(xì)胞移植應(yīng)用學(xué)組對全國60余家主要移植中心的登記顯示，2013、2014、2015年全國單倍體移植病例占全部異基因造血干細(xì)胞移植比例達(dá)到40.2%、47.9%、48.7%，連續(xù)三年全面超越同胞相合移植(37.6%、34.5%、33.0%)成為我國排名首位的造血干細(xì)胞移植來源。僅2015年，北京大學(xué)人民醫(yī)院完成單倍體移植逾600例，成為全球最大、療效最好的單倍體移植中心。

據(jù)悉，就連去除T細(xì)胞單倍型移植的故鄉(xiāng)——意大利、以色列等十余家移植中心也轉(zhuǎn)向“北京方案”獲得良好療效，發(fā)表于2013年血液頂級期刊《Blood》。Rupert Handgretinger教授在《Blood》評價(jià)：“北京方案”覆蓋全球50%以上單倍型移植病例。

     （醫(yī)學(xué)論壇報(bào)）