《Nat. Rev. Drug Discov.》發(fā)表了一篇麥肯錫分析家撰寫的文章，回顧了1996~2014這近20年間新藥研發(fā)成功率的變化，但數(shù)據(jù)略微宏觀，近日另一篇文章，詳細(xì)分析了從2006年1月到2015年12月的9985個臨床試驗(yàn)，分析更為透徹。

　　一、臨床成功率，腫瘤藥竟拖了后腿

　　結(jié)果很出乎意料!

　　1.排名第一的是血液病，其成功率高達(dá)26.1%，而排名最后的竟然是腫瘤藥，兩者相差了整整5倍，完全出乎意料!據(jù)分析，該領(lǐng)域臨床高成功率的主要貢獻(xiàn)來源于血友病、貧血、血蛋白缺乏癥及血小板減少癥等疾病。

　　2.排名第二的是感染領(lǐng)域，這個倒在意料之中。

　　3.眼科類、代謝類、胃腸道類、過敏類等臨床成功率為 14%~17%。算是比較高的領(lǐng)域。

　　4.成功率不到10%的有四個領(lǐng)域，分別為神經(jīng)類、心血管類、精神類和腫瘤類。這四大領(lǐng)域臨床成功率最低，卻似乎是臨床需求最迫切的領(lǐng)域。

　　二、新藥不是好玩的，尤其抗腫瘤新藥

　　單純拿腫瘤藥和非腫瘤藥的臨床成功率分析：非腫瘤藥的臨床成功率為腫瘤藥的2倍。拖腫瘤藥后腿是哪個階段?相信一眼就看出來，就是那個最燒錢的Ⅲ期臨床，這個階段，腫瘤藥整整低了23.6個百分點(diǎn)。

　　如果將腫瘤藥的適應(yīng)證一分為二：實(shí)體瘤和血液腫瘤，再對數(shù)據(jù)分析：盡管圍繞實(shí)體瘤開展的臨床試驗(yàn)數(shù)是血液腫瘤的3倍(2283 vs 805)，但從I期到獲批的成功率僅為血液腫瘤的一半。

　　三、罕用藥臨床成功率確實(shí)高

　　《Nat. Rev. Drug Discov.》的文章提到罕用藥的臨床成功率明顯偏高，那么與高發(fā)病率的慢性病相比，到底高多少?

　　罕用藥的成功率為非罕用藥的2.6倍，慢性病的3倍。

　　難怪海外風(fēng)險投資紛紛進(jìn)入這個領(lǐng)域。但在資本市場活躍的國內(nèi)，對于這片藍(lán)海的開發(fā)似乎鼓勵不夠。

　　四、生物標(biāo)志物可大幅提高臨床成功率

　　精準(zhǔn)醫(yī)療的時代，生物標(biāo)志物的作用不言而喻，其中一個很大的作用就是能顯著提高臨床成功率。作用到底有多大?

　　整整提高了3倍!所以，玩新藥，請從基礎(chǔ)研究做起!

　　五、改良型新藥成功率更高

　　前段時間，綠葉的505(b)(2)著實(shí)火了一把，這種被譽(yù)為“站在巨人肩上”的新藥開發(fā)模式與新的注冊分類中改良型新藥大同小異，或改給藥途徑、或增適應(yīng)癥，或組新復(fù)方等等。那么，這種模式開發(fā)的新藥與完全從頭的創(chuàng)新藥相比，臨床成功率有多大優(yōu)勢呢?

　　“站在巨人肩上”的優(yōu)勢還是很明顯的，其成功率為NME(new molecular entity)的3.6倍，即便與火的不能再火的生物藥(尤指單抗)相比，其成功率也是其2倍。

　　新藥開發(fā)絕對是門很深的學(xué)問，有戰(zhàn)略，有布局才能打勝仗，可國內(nèi)企業(yè)有幾家能夠做到這點(diǎn)呢?

(編撰 Lowell)