美國(guó)科羅拉多大學(xué)醫(yī)學(xué)院Gore等報(bào)告，達(dá)沙替尼是治療兒童慢性期慢性髓系白血病（CML-CP）安全有效的方案。一線及二線達(dá)沙替尼治療的靶向效應(yīng)可以在早期顯現(xiàn)，還可以觀察到更進(jìn)一步的分子學(xué)緩解。兒童應(yīng)用達(dá)沙替尼的安全性與成人相似，但并未觀察到胸膜或心包積液、肺動(dòng)脈高壓等相關(guān)不良反應(yīng)。（J Clin Oncol. 2018年3月2日在線版  doi: 10.1200/JCO.2017.75.9597）

兒童CML-CP需要安全、有效的治療方案。達(dá)沙替尼已被批準(zhǔn)用于成人及兒童CML-CP患者的治療。并且，Ⅰ期臨床試驗(yàn)已探索出治療費(fèi)城染色體陽(yáng)性（Ph+）兒童白血病的最佳劑量。

CA180-226/NCT00777036研究是一項(xiàng)關(guān)于兒童CML-CP迄今為止最大的、Ⅱ期、前瞻性、開(kāi)放標(biāo)簽、非隨機(jī)對(duì)照研究，入組患者均18歲以下，均給予達(dá)沙替尼治療。患者被分為3組：（1）伊馬替尼耐藥/不耐受的CML-CP患者；（2）CML加速期/急變期患者或Ph+急性淋巴細(xì)胞白血病患者（17例）；（3）接受片劑或口服混懸液治療的新發(fā)CML-CP患者。臨床獲益標(biāo)準(zhǔn)：伊馬替尼耐藥/不耐受患者主要細(xì)胞遺傳學(xué)緩解（MCR）率>30%，新發(fā)患者的完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解（CCyR）率>55%。

結(jié)果顯示，至研究結(jié)束為止，113例CML-CP患者中，仍有14例（48%）伊馬替尼耐藥/不耐受患者及61例（73%）新發(fā)患者繼續(xù)服用達(dá)沙替尼。

伊馬替尼耐藥/不耐受組在用藥3個(gè)月時(shí)達(dá)到MCR>30%。新發(fā)CML-CP組在用藥6個(gè)月時(shí)達(dá)到CCyR>55%。伊馬替尼耐藥/不耐受組和新發(fā)CML-CP組在12個(gè)月時(shí)CCyR率分別為76%和41%，MCR率分別為92%和52%；48個(gè)月時(shí)的無(wú)進(jìn)展生存率分別為78%和93%。研究期間未出現(xiàn)達(dá)沙替尼相關(guān)的胸水或心包積液、肺水腫、肺動(dòng)脈高壓。4%的患者出現(xiàn)影響骨生長(zhǎng)發(fā)育事件。

（編譯 邱嬌嬌 審校 黃海力）