加拿大Master大學(xué)Xie等對(duì)隨機(jī)臨床試驗(yàn)進(jìn)行系統(tǒng)回顧和分析，探討了腫瘤患者接受試驗(yàn)藥物治療獲得的無進(jìn)展生存延長(zhǎng)對(duì)其健康相關(guān)生活質(zhì)量是否有改善。研究者分析了針對(duì)38項(xiàng)隨機(jī)臨床研究的52項(xiàng)文獻(xiàn)報(bào)告中覆蓋12個(gè)瘤種的共13 979例腫瘤患者數(shù)據(jù)，發(fā)現(xiàn)患者無進(jìn)展生存與健康相關(guān)生活質(zhì)量并無顯著相關(guān)性。(JAMA Intern Med. 2018年10月1日在線版. doi: 10.1001/jamainternmed.2018.4710)

研究者指出，越來越多的腫瘤新藥臨床試驗(yàn)將無進(jìn)展生存作為主要研究終點(diǎn)，總生存獲益并不確定，很有可能患者在接受毒性較強(qiáng)和/或昂貴的藥物治療，實(shí)際上可能根本不會(huì)有重要的獲益。2005~2010年，美國FDA批準(zhǔn)了至少12種以無進(jìn)展生存為研究終點(diǎn)的抗腫瘤新藥。

研究者篩選了2000~2016年發(fā)表的35 960篇文獻(xiàn)報(bào)告，為使分析資料更完善，研究者納入了獲得美國FDA基于無進(jìn)展生存獲益批準(zhǔn)的藥物，不設(shè)語言限制進(jìn)行篩選。

研究者指出，只有在兩種情況下，無進(jìn)展生存可以作為有效的抗腫瘤新藥研究終點(diǎn)。一種是無進(jìn)展生存是總生存的可靠的替代終點(diǎn);另一種是無進(jìn)展生存更長(zhǎng)的患者，未獲得更長(zhǎng)的總生存，但獲得了更好的生活質(zhì)量。

研究者分析結(jié)果提示，未來的臨床試驗(yàn)應(yīng)對(duì)健康相關(guān)生活質(zhì)量進(jìn)行嚴(yán)格的評(píng)估。研究者認(rèn)為，這些抗腫瘤新藥花去了我們昂貴的醫(yī)療費(fèi)用，但沒有充足的證據(jù)顯示某些藥物可延長(zhǎng)患者生存抑或改善其生活質(zhì)量。

為了保證患者從抗腫瘤治療中獲得重要益處，臨床試驗(yàn)研究者們應(yīng)該直接準(zhǔn)確地對(duì)健康相關(guān)生活質(zhì)量進(jìn)行評(píng)測(cè)，保證足夠長(zhǎng)的持續(xù)和隨訪時(shí)間，并在研究發(fā)表的時(shí)候?qū)⒔Y(jié)果納入。而用替代終點(diǎn)來評(píng)估抗腫瘤新藥的療效和安全性的做法應(yīng)該被審視。

(編譯 于冰)