美國(guó)西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院Tisch癌癥研究所Chari等報(bào)告，Selinexor聯(lián)合地塞米松復(fù)治骨髓瘤的客觀療效較好。[N Engl J Med. 2019; 381(8): 727-738. doi: 10.1056/NEJMoa1903455]

出核化合物選擇性抑制劑Selinexor是一種潛在的、難治性骨髓瘤的新藥。該研究(STORM)入組硼替佐米、卡非佐米、來(lái)那度胺、泊瑪度胺、Daratumumab和烷化劑經(jīng)治的骨髓瘤患者(至少對(duì)一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調(diào)節(jié)劑和Daratumumab耐藥，三重耐藥)，每周兩次口服Selinexor(80 mg)、地塞米松(20 mg)治療。主要終點(diǎn)為獨(dú)立審查委員會(huì)評(píng)估的總緩解率。次要終點(diǎn)為臨床獲益率。

結(jié)果顯示，主要分析在改良的意向治療人群中開(kāi)展，自美國(guó)和歐洲入組122例患者，安全性分析包括123例患者。中位年齡為65歲，既往的治療方案中位數(shù)為7;共有53%的患者攜帶高風(fēng)險(xiǎn)的細(xì)胞遺傳學(xué)異常特征。部分緩解或更好的緩解率為26%(95%CI 19%~35%)，包括2例嚴(yán)格意義上的完全緩解;略有緩解或更好的緩解率為39%。

中位的緩解持續(xù)時(shí)間為4.4個(gè)月，中位無(wú)進(jìn)展生存期為3.7個(gè)月，中位總生存期為8.6個(gè)月。

疲勞、惡心和食欲減退最常見(jiàn)，通常為1~2級(jí);3級(jí)事件發(fā)生率高達(dá)25%，未見(jiàn)4級(jí)事件。血小板減少癥發(fā)生率為73%(3級(jí)25%，4級(jí)33%)，并導(dǎo)致6例≥3級(jí)的出血事件。

(編譯 郭玉明)