中國徐州醫(yī)科大學(xué)Yan等報(bào)告，復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者，可選用抗BCMA CAR-T細(xì)胞療法聯(lián)合抗CD19 CAR-T細(xì)胞療法，初步活性結(jié)果尚待隨機(jī)研究證實(shí)。(Lancet Haematol. 2019年8月1日在線版)

抗BCMA CAR-T細(xì)胞療法對復(fù)發(fā)或難治性MM患者有效。為了評估人源化抗CD19的聯(lián)合抗BCMA的CAR-T細(xì)胞療法對復(fù)發(fā)/難治性MM患者的療效和安全性，該項(xiàng)單中心、單臂、Ⅱ期試驗(yàn)入組18~69歲的、卡氏評分≥50的、復(fù)發(fā)/難治性MM患者(符合國際骨髓瘤工作組的診斷標(biāo)準(zhǔn))。

首先予以氟達(dá)拉濱(30 mg/m2 d1~3)和環(huán)磷酰胺(750 mg/m2 d1)耗竭淋巴細(xì)胞，然后輸注人源化抗CD19 CAR-T細(xì)胞(1×106/kg)和小鼠來源的抗BCMA CAR-T細(xì)胞(1×106/kg)。主要終點(diǎn)為緩解率。

結(jié)果顯示，2017年5月1日至2019年1月20日，招募了22例患者，21例接受了CAR-T細(xì)胞輸注治療，且可評估安全性和療效。中位隨訪179天(IQR：72~295天)，20例(95%)獲得緩解，其中嚴(yán)格意義的完全緩解9例(43%)，完全緩解3例(14%)，非常好的部分緩解5例(24%)，部分緩解3例(14%)。

最常見的不良事件包括細(xì)胞因子釋放綜合征(19例，90%)，其中18例(86%)為1~2級。最常見的嚴(yán)重不良事件為血液學(xué)毒性(20例，95%)。常見的≥3級不良事件包括中性粒細(xì)胞減少癥(18例，86%)，貧血(13例，62%)和血小板減少癥(13例，62%)。1例死于腦出血，與持續(xù)性的血小板減少有關(guān)。未見治療相關(guān)的死亡事件。

(編譯 劉宇)