日本國(guó)家癌癥中心醫(yī)院Morizane等報(bào)告的一項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)FUGA-BT(JCOG1113)顯示，對(duì)于晚期/復(fù)發(fā)性膽管癌(BTC)患者而言，不需要水化處理的吉西他濱聯(lián)合S-1(GS)方案應(yīng)該被認(rèn)為是新的、方便的標(biāo)準(zhǔn)治療選擇。(Ann Oncol. 2019年9月30日在線(xiàn)版 doi: 10.1093/annonc/mdz402.)

GC是晚期BTC的標(biāo)準(zhǔn)治療方案;但會(huì)引起惡心、嘔吐和厭食，需水化處理。據(jù)報(bào)道，GS方案具有相同的甚至更好的療效，以及可接受的毒性作用。該研究旨在確認(rèn)GS方案在晚期/復(fù)發(fā)性BTC患者中的總生存期(OS)非劣效于GC方案。

研究者在日本的33個(gè)機(jī)構(gòu)進(jìn)行了一項(xiàng)Ⅲ期隨機(jī)試驗(yàn)。入選標(biāo)準(zhǔn)包括復(fù)發(fā)或不可切除的未化療的BTC患者，ECOG PS評(píng)分為0~1分，器官功能正常。當(dāng)單側(cè)檢驗(yàn)水準(zhǔn)α為5%把握度為80%時(shí)，計(jì)算所需樣本量為350例，此時(shí)非劣效性風(fēng)險(xiǎn)比邊界為1.155。主要終點(diǎn)為OS，次要終點(diǎn)包括無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)、緩解率(RR)、不良事件(AE)和具有臨床意義的AE(定義為≥2級(jí)疲乏、厭食、惡心、嘔吐、口腔黏膜炎或腹瀉)。

2013年5月至2016年3月，該研究入組354例患者。結(jié)果發(fā)現(xiàn)GS方案不劣于GC方案(中位OS：GC組13.4個(gè)月，GS組15.1個(gè)月;HR=0.945，95%CI 0.78~1.15，P=0.046)。GC組的中位PFS為5.8個(gè)月，GS組為6.8個(gè)月(HR=0.86，95%CI 0.70~1.07)。GC組的RR為32.4%，GS組為29.8%。兩種治療均耐受良好。GC組中35.1%和GS組29.9%的患者出現(xiàn)臨床意義顯著的AE。

(編譯 康鳳玲)