美國麻省總醫(yī)院Brunner等報告，一線治療高危急性髓系白血病(AML)時，Alisertib聯(lián)合誘導化療安全有效，且有望進一步開展隨機研究。(Lancet Haematol. 2019年12月11日在線版)

AML中的AAK表達增加，抑制AAK或為有希望的治療靶標。為了評估Alisertib聯(lián)合7+3誘導化療方案一線治療高危AML患者時的活性，該項單臂Ⅱ期研究入組相關患者，給予7+3誘導化療和口服Alisertib(30 mg bid d8~15)。

入組條件：未接受過治療的AML患者;ECOG PS評分0~2;存在不良風險核型、因既往骨髓增生異常綜合征或骨髓增生性腫瘤而發(fā)生的繼發(fā)性AML、存在治療相關AML等高危因素;≥65歲。

患者最多接受阿糖胞苷聯(lián)合Alisertib治療4個鞏固周期，Alisertib單藥維持最長12個月。主要終點為包括完全緩解率、中性粒細胞不完全恢復或血小板計數(shù)不完全恢復的完全緩解率在內(nèi)的復合緩解。

結(jié)果顯示，2015年12月31日至2017年8月1日，共納入39例患者;其中19例(49%)為繼發(fā)性AML，3例(8%)為治療相關的AML。在誘導中期，33例(85%)出現(xiàn)骨髓再生障礙，6例(15%)接受了再次誘導治療。

中位隨訪13.7個月(IQR：12.7~14.4個月)。復合緩解率為64%，其中20例(51%)獲得了完全緩解，而中性粒細胞或血小板計數(shù)恢復不完全的完全緩解為5例(13%)。最常見的3~4級不良事件為高熱性中性粒細胞減少癥(16例，41%)，中性粒細胞減少癥(12例，31%)，血小板減少癥(13例，33%)，貧血(11例，28%)，厭食(9例，23%)和口腔黏膜炎(4例，10%)。未見治療相關的死亡。 (編譯 盧春燕)