美國斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院Spunt等報告，治療前的臨床特征可有效預(yù)測治療失敗的風(fēng)險，并可用于非橫紋肌軟組織肉瘤(NRSTS)年輕患者的風(fēng)險分層，繼而開展風(fēng)險適應(yīng)性治療。大多數(shù)低風(fēng)險患者無需輔助治療即可治愈，從而避免了已知的遠(yuǎn)期治療并發(fā)癥。中風(fēng)險和高風(fēng)險患者的生存仍欠佳，因此需要新的療法。(Lancet Oncol. 2019年11月27日在線版)

腫瘤的分級、大小、切除潛力和疾病程度均影響兒童NRSTS患者的結(jié)局，但尚無風(fēng)險分層系統(tǒng)，而且標(biāo)準(zhǔn)醫(yī)療的定義不明。為了評估年輕NRSTS患者的風(fēng)險適應(yīng)性治療，該項前瞻性研究(ARST0332)根據(jù)已知的預(yù)后因素開發(fā)了一個風(fēng)險分層系統(tǒng)，自三個國家/地區(qū)的159家醫(yī)院入組患者，每例患者均被分入三個風(fēng)險組之一和四個治療組之一。

風(fēng)險分組：低風(fēng)險組(非轉(zhuǎn)移性R0或R1切除的低級別腫瘤，或≤5cm R1切除的高級別腫瘤);中風(fēng)險組(非轉(zhuǎn)移性R0或R1切除的>5 cm的高級別腫瘤，或任何大小或等級的未切除腫瘤);高風(fēng)險組(轉(zhuǎn)移性腫瘤)。治療組：手術(shù)組，放療組(55.8 Gy)，放化療組(化療和55.8 Gy放療)，新輔助放化療組(化療和45 Gy放療，然后進(jìn)行手術(shù)，并根據(jù)切緣情況進(jìn)行瘤床加量放療，繼續(xù)化療)。

入組條件：<30歲;Lansky評分(≤16歲者)或Karnofsky評分(>16歲者)至少為50;新發(fā)的中度(罕見轉(zhuǎn)移)或惡性軟組織腫瘤(除外符合其他兒童腫瘤學(xué)小組研究資格的腫瘤類型以及該試驗認(rèn)為不適合該療法的腫瘤)，惡性周圍神經(jīng)鞘瘤，非轉(zhuǎn)移性和大體切除的隆突性皮膚纖維肉瘤，未分化的肝臟胚胎肉瘤或未分類的惡性軟組織肉瘤。主要終點為無事件生存期、總生存期和治療失敗模式。

結(jié)果顯示，2007年2月5日至2012年2月10日，納入了550例患者，其中21例被排除;低風(fēng)險組222例，中風(fēng)險組227例，高風(fēng)險組80例;單獨手術(shù)組205例，放療組17例，放化療組111例，新輔助放化療組196例。

中位隨訪6.5年(IQR：4.9~7.9年)，低風(fēng)險組的5年無事件生存率和總生存率分別為88.9%(95%CI 84.0%~93.8%)和96.2%(95%CI 93.2%~99.2%)，中風(fēng)險組的分別為65.0%(95%CI 58.2%~71.8%)和79.2%(95%CI 73.4%~85.0%)，高風(fēng)險組的分別為21.2%(95%CI 11.4%~31.1%)和35.5%(95%CI 23.6%~47.4%)。風(fēng)險分組可預(yù)測無事件生存期和總生存期(P<0.0001)。

治療期間未見毒性所致死亡事件。9例患者發(fā)生了意料之外的4級不良事件，其中放化療組2例，新輔助放化療組7例，包括3例需要手術(shù)的傷口并發(fā)癥(均為新輔助放化療組)。 (編譯 張晨霞)