美國康奈爾大學(xué)威爾醫(yī)學(xué)院Roboz等報告，新發(fā)急性髓系白血病(AML)患者對Ivosidenib單藥的耐受性良好，并有持久緩解，且不再需要輸血。(Blood. 2019年12月16日在線版 doi: 10.1182/blood.2019002140)

Ivosidenib(AG-120)是一種口服靶向藥物，可通過抑制突變型的異檸檬酸脫氫酶1(mIDH1)來發(fā)揮作用。該項(xiàng)Ⅰ期研究入組258例攜帶IDH1突變的晚期血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者，給予Ivosidenib 500 mg qd方案治療。

其中34例新發(fā)的不宜標(biāo)準(zhǔn)治療的AML患者的結(jié)果顯示，中位年齡為76.5歲，26例(76%)為繼發(fā)性AML，16例(47%)接受過≥1種去甲基化藥物治療。

最常見的所有級別的不良事件為腹瀉(18例，53%)，疲勞(16例，47%)，惡心(13例，38%)和食欲下降(12例，35%)。6例(18%)患者發(fā)生了分化綜合征(其中≥3級者3例)，但不需中斷治療。

完全緩解(CR)及血液學(xué)部分恢復(fù)的CR(CRh)率為42.4%(95%CI 25.5%~60.8%)，CR率為30.3%(95%CI 15.6%~48.7%)。CR+CRh者和CR者的中位緩解持續(xù)時間均尚未達(dá)到，95%CI的下限分別為4.6個月和4.2個月;1年緩解率分別為61.5%和77.8%。

中位隨訪23.5個月(0.6~40.9個月)，中位總生存期為12.6個月(95%CI 4.5~25.7個月)。在基線時需要輸血的21例(63.6%)患者中，9例(42.9%)不再需要輸血。9/14例CR+CRh患者的IDH1突變被清除，其中CR者和CRh者的清除情況分別為5/10例和4/4例。

(編譯 許紅飛)