期日，美國FDA宣布，批準UroGen Pharma公司開發(fā)的Jelmyto(絲裂霉素凝膠)上市，治療低級別上尿路上皮癌(UTUC)。這是第一款針對這一特定患者群的獲批藥物療法。

大多數(shù)尿路上皮癌發(fā)生在膀胱，而UTUC發(fā)生在腎臟或輸尿管，可阻塞輸尿管或腎臟，在一些患者中引起腫脹、感染和腎功能損害。UTUC可分為低度惡性腫瘤或高度惡性腫瘤。一般來說，低度惡性腫瘤不具有侵襲性，很少從腎臟或輸尿管擴散。但它們經(jīng)常復(fù)發(fā)，通常治療手段的目標是治療可見的腫瘤并試圖保留泌尿道。

Jelmyto是一種烷基化藥物，能抑制DNA轉(zhuǎn)錄為RNA，停止蛋白質(zhì)合成并剝奪癌細胞的增殖能力。它曾經(jīng)獲得FDA授予的快速通道資格、孤兒藥資格、優(yōu)先審評資格和突破性療法認定。

FDA的批準是基于一項涉及71例低級別UTUC患者的臨床試驗結(jié)果。試驗結(jié)果表明，71例患者中的41例(58%)出現(xiàn)完全緩解。在開始治療后的一年內(nèi)，19例(46%)獲得完全緩解的患者在12個月時繼續(xù)獲得完全緩解。

FDA相關(guān)負責(zé)人表示，雖然目前國家重心是抗擊COVID-19疫情，但癌癥患者及其獨特的需求仍然是FDA的重中之重，F(xiàn)DA在這個關(guān)鍵時刻仍將繼續(xù)加快腫瘤產(chǎn)品開發(fā)。FDA工作人員正繼續(xù)與藥物研發(fā)人員、學(xué)術(shù)研究者和患者倡導(dǎo)者會面，以推進癌癥藥物、生物制品和器械的協(xié)調(diào)審查。

這是針對低級別UTUC患者的第一款獲批療法。許多患者以前需要接受根治性手術(shù)治療，意味著完全切除受累的腎臟、輸尿管和膀胱袖口。Jelmyto首次為這些患者提供了一種替代治療選擇。

(編譯 孫宇燕)