美國(guó)密歇根大學(xué)C.S. Mott兒童醫(yī)院Mody等報(bào)告，治療兒童復(fù)發(fā)/難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，I/T/DIN/GM-CSF方案有顯著的抗腫瘤活性。(J Clin Oncol. 2020年4月28日在線(xiàn)版 doi: 10.1200/JCO.20.00203)

兒童腫瘤學(xué)組隨機(jī)試驗(yàn)ANBL1221表明，伊立替康、替莫唑胺、Dintuximab和粒細(xì)胞巨噬細(xì)胞集落刺激因子(I/T/DIN/GM-CSF)的組合方案對(duì)復(fù)發(fā)/難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者有抗瘤活性。

為了更準(zhǔn)確地評(píng)估緩解率和毒性作用，該項(xiàng)非隨機(jī)分配的擴(kuò)展隊(duì)列研究入組首次復(fù)發(fā)或首次即判定為難治性疾病的患者，給予I/T/DIN/GM-CSF方案治療(第1~5天口服替莫唑胺和靜脈給藥伊立替康，第2~5天和靜脈給藥Dintuximab，第6~12天皮下注射GM-CSF;21天為一個(gè)周期)。主要終點(diǎn)為客觀緩解率，根據(jù)國(guó)際神經(jīng)母細(xì)胞瘤療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)在意向治療人群中評(píng)估。

結(jié)果顯示，2013年2月至2015年3月，17例患者被隨機(jī)給予I/T/DIN/GM-CSF方案;2016年8月至2017年5月，又有36例患者被隨機(jī)給予該方案。兩次入組中分別有9例(52.9%，95%CI 29.2%~76.7%)和13例(36.1%，95%CI 20.4%~51.8)患者獲得了客觀緩解(完全緩解或部分緩解);總的客觀緩解率為41.5%(95%CI 28.2%~54.8%，22例)，總的疾病穩(wěn)定患者22例。

全體患者的1年無(wú)進(jìn)展生存率和1年總生存率分別為67.9%±6.4%和84.9%±4.9%。2例未接受方案治療，可評(píng)估其療效但未評(píng)估毒性?！?級(jí)的常見(jiàn)毒性事件為發(fā)熱/感染(18例，35.3%)，中性粒細(xì)胞減少(17例，33.3%)，疼痛(15例，29.4%)和腹瀉(10例，19.6%)。1例發(fā)生了不可耐受的毒性(4級(jí)乏氧)。Dintuximab谷值水平較高與療效相關(guān)。 (編譯 鮑天佑)