德國菲利普斯大學(xué)馬爾堡校區(qū)Burchert等報(bào)告，F(xiàn)LT3-ITD2陽性急性髓系白血病(AML)患者，移植后索拉非尼維持治療可降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)及死亡風(fēng)險(xiǎn)。(J Clin Oncol. 2020年7月16日在線版 doi: 10.1200/JCO.19.03345)

盡管進(jìn)行了異基因造血干細(xì)胞移植(HCT)，但攜帶FLT3-ITD的AML患者的預(yù)后仍較差，經(jīng)常復(fù)發(fā)甚至死于AML。為了明確FLT3抑制劑(例如索拉非尼)維持療法能否改善HCT后的預(yù)后，該項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、雙盲Ⅱ期臨床試驗(yàn)(SORMAIN)將83例HCT后血液學(xué)完全緩解的成年FLT3-ITD陽性AML患者分予索拉非尼(43例)或安慰劑(40例)治療24個(gè)月。主要終點(diǎn)為無復(fù)發(fā)生存期(RFS)。

結(jié)果顯示，中位隨訪41.8個(gè)月，索拉非尼組對(duì)比安慰劑組的復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)比(HR)為0.39(95%CI 0.18~0.85，P=0.013)，24個(gè)月RFS率分別為85.0%(95%CI 70%~93%)和53.3%(95%CI 36%~68%;HR=0.256，95%CI 0.10~0.65，P=0.002)。探索性數(shù)據(jù)顯示，HCT前無法檢出微小殘留疾病(MRD)的患者和HCT后有MRD的患者經(jīng)索拉非尼治療有最大獲益。

(編譯 王博宇)