德國海德堡大學(xué)附屬醫(yī)院Goldschmidt等報告，應(yīng)用Rd方案治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤(MM)時，71%的患者中添加挽救性的大劑量化療聯(lián)合自體干細(xì)胞移植(sHDCT/ASCT)是可行的，但針對sHDCT/ASCT可能獲益人群的意向治療分析并未顯示無進(jìn)展生存期(PFS)和總生存期(OS)有顯著獲益。(Leukemia. 2020年7月21日在線版 doi: 10.1038/s41375-020-0948-0)

在持續(xù)推出新藥治療的時代，sHDCT/ASCT在復(fù)發(fā)和/或難治性MM中的作用尚未明確。該項隨機(jī)、開放標(biāo)簽的、Ⅲ期、多中心試驗入組第1~3次復(fù)發(fā)的MM患者，隨機(jī)分入移植組(139例)或?qū)φ战M(138例，持續(xù)使用Rd方案)。

移植組方案為：3個周期的Rd方案(來那度胺25 mg d1~21;地塞米松40 mg d1、8、15、22，q28)再誘導(dǎo)治療，美法侖200 mg/m2的sHDCT，ASCT，然后來那度胺(10 mg/d)維持治療。

結(jié)果顯示，移植組和對照組的中位PFS分別為20.7個月和18.8個月(HR=0.87，95%CI 0.65~1.16，P=0.34)，中位OS分別為尚未達(dá)到和62.7個月(HR=0.81，95%CI 0.52~1.28，P=0.37)。

41例(29%)未接受sHDCT/ASCT治療，主要因為疾病的早期進(jìn)展、不良事件和撤回知情同意書。從sHDCT開始的多變量里程碑性分析顯示，sHDCT/ASCT治療者的PFS和OS均較長(P分別為0.0087和0.0057)。

(編譯 田啟龍)