中國(guó)南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院劉啟發(fā)教授等報(bào)告，攜帶FLT3-ITD的急性髓系白血病(AML)患者，異基因造血干細(xì)胞移植后索拉非尼維持治療可降低復(fù)發(fā)率，且耐受性良好，該策略或?yàn)榇祟?lèi)患者合適的治療選擇。(Lancet Oncol. 2020年8月10日在線版)

回顧性研究顯示，在攜帶FLT3-ITD的AML患者中，異體造血干細(xì)胞移植后索拉非尼維持治療可降低復(fù)發(fā)率。為了明確移植后索拉非尼維持治療在該人群中的療效和耐受性，該項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽的、隨機(jī)Ⅲ期試驗(yàn)在中國(guó)的7家醫(yī)院進(jìn)行。

入組條件：18~60歲;攜帶FLT3-ITD的AML;正在進(jìn)行同種異體造血干細(xì)胞移植;ECOG PS評(píng)分為0~2分;移植前后復(fù)合的完全緩解，并且移植后60天內(nèi)恢復(fù)造血。在移植后30~60天，患者被隨機(jī)等比分予索拉非尼維持治療(400 mg bid)或不維持治療(對(duì)照組)。主要終點(diǎn)是意向治療人群中1年累積復(fù)發(fā)率。

結(jié)果顯示，2015年6月20日至2018年7月21日，索拉非尼維持組和對(duì)照組分別入組患者100例和102例。移植后中位隨訪21.3個(gè)月(IQR：15.0~37.0個(gè)月)。索拉非尼組的1年累積復(fù)發(fā)率為7.0%(95%CI 3.1%~13.1%)，對(duì)照組為24.5%(95%CI 16.6%~33.2%;HR=0.25，95%CI 0.11~0.57，P=0.0010)。

移植后210天內(nèi)，索拉非尼維持組和對(duì)照組最常見(jiàn)的3~4級(jí)不良事件為感染(25% vs. 24%)、急性移植物抗宿主疾病(23% vs. 21%)、慢性移植物抗宿主病(18% vs. 17%)以及血液學(xué)毒性(15% vs. 7%)。未見(jiàn)治療有關(guān)的死亡。

(編譯 楊衛(wèi)東)