德國烏爾姆大學(xué)附屬醫(yī)院Kapp-Schwoerer等報(bào)告，可測量殘留病的監(jiān)測與NPM1突變型急性髓系白血病(AML)患者的預(yù)后相關(guān)。聯(lián)合Gemtuzumab ozogamicin的強(qiáng)化治療可更好地清除NPM1突變轉(zhuǎn)錄水平，從而降低復(fù)發(fā)率。(Blood. 2020年8月18日在線版 doi: 10.1182/blood.2020005998)

監(jiān)測可測量殘留病(MRD)可為Nucleophosmin1突變(NPM1突變)型AML患者提供預(yù)后信息，且為評(píng)估臨床試驗(yàn)中療效的有力工具。為了評(píng)估NPM1突變型AML患者中NPM1突變MRD的預(yù)后價(jià)值及Gemtuzumab ozogamicin(GO)對NPM1突變轉(zhuǎn)錄水平的影響和累積復(fù)發(fā)率(CIR)的影響，該項(xiàng)Ⅲ期研究(AMLSG 09-09)分析了469例患者的3733份骨髓(BM)樣本和3793份外周血(PB)樣本，應(yīng)用RQ-PCR技術(shù)確定NPM1突變轉(zhuǎn)錄水平。

結(jié)果顯示，在治療2個(gè)周期后和治療結(jié)束(EOT)后，BM和PB中NPM1突變轉(zhuǎn)錄水平降低了≥3個(gè)對數(shù)(以10為底)級(jí)別，并實(shí)現(xiàn)了MRD陰轉(zhuǎn)，這與更低的CIR率顯著相關(guān)。在多變量分析中，BM和PB中MRD陽性始終為不良預(yù)后因素。

就療效而言，GO組在所有治療周期中NPM1突變轉(zhuǎn)錄水平中位值均顯著降低，導(dǎo)致EOT時(shí)MRD陰轉(zhuǎn)率顯著增高(56% vs. 41%，P=0.01)。MRD陽性患者治療2個(gè)周期后，通過添加GO可以更好地降低NPM1突變轉(zhuǎn)錄水平，從而顯著降低CIR率(4年CIR率：29.3% vs. 45.7%，P=0.009)。

(編譯 杜振良)