會上，法國研究者Blay報告，帕博利珠單抗單藥治療組織類型罕見的肉瘤患者有效。(摘要號1619O)

該項Ⅱ期非隨機化、平行分組、開放標簽的多中心研究入組組織學罕見的肉瘤患者，給予帕博利珠單抗200 mg d1 q21方案最長治療2年，旨在明確帕博利珠單抗單藥的有效性和安全性。

從2017年7月到2020年2月，中位治療5個周期(1~33個)。入組標準：組織型均為罕見的肉瘤，年發(fā)病率低于0.2/10萬;>18歲;ECOG PS評分≤1分;標準治療耐藥的晚期疾病。

主要研究終點為根據(jù)RECIST 1.1版標準評估的客觀緩解率，次要終點包括臨床獲益率、緩解持續(xù)時間、無進展生存期(PFS)、總生存期(OS)和安全性。根據(jù)組織學類型，80例罕見的肉瘤患者被分為五組，包括脊索瘤24例、肺泡軟部分肉瘤(ASPS)13例、增生性小圓形細胞腫瘤(DSRCT)6例、Smarca4惡性橫紋肌瘤(SMBT)6例和其他組織類型31例。

總體患者的療效分析顯示，最佳緩解為部分緩解，見于13例(16.25%)患者。29例(36.25%)疾病穩(wěn)定。療效受組織類型影響，其中SMBT組緩解率最高，其他組織型組則最低。SMBT組有3例(50%)緩解，ASPS組5例(39%)，DSRCT組1例(17%)，脊索瘤組2例(8%)，其他組織類型組2例(6%，P=0.010)。

緩解率可反映為生存獲益，脊索瘤組中位PFS為5.7個月，ASPS組14個月，DSRCT組5個月，SMBT組未達到，其他組織學類型組2.7個月(P=0.00016);數(shù)據(jù)截止時，各組的1年PFS率分別為35%、58%、0、62.5%和8%。

其中三組達到了中位OS;脊索瘤組的中位OS為20個月，DSRCT組7.4個月，其他組織型組5.4個月。脊索瘤組的1年OS率為72%，ASPS組90%，DSRCT組50%，SMBT組83%，其他組織學類型組40%(P=0.02)。54例(67.5%)中位治療4個周期后中止試驗。28例中位治療3個周期后死亡;其中27例癌癥相關，1例為其他原因。

(編譯 黃漢泉)