美國麻省總醫(yī)院Watson等報告，在晚期腎細(xì)胞癌患者中，與納武利尤單抗-伊匹單抗方案相比，帕博利珠單抗-阿昔替尼方案的質(zhì)量調(diào)整生命年(QALY)更高，但可能并不劃算。帕博利珠單抗-阿昔替尼方案減價，可能會使其成本與臨床價值成正比，并減輕美國醫(yī)療體系的財務(wù)負(fù)擔(dān)。(JAMA Netw Open. 2020; 3: e2016144. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2020.16144)

檢查點抑制劑聯(lián)合治療是晚期腎細(xì)胞癌一線治療的一項重大進展。在獨立的Ⅲ期臨床試驗中，相對舒尼替尼，帕博利珠單抗-阿昔替尼方案和納武利尤單抗-伊匹單抗方案均已成為治療標(biāo)準(zhǔn)。但這些方案的成本效果尚未知。

為了評估前述兩方案在晚期腎細(xì)胞癌一線治療中的成本效果，該研究開發(fā)了一個主要的微觀模擬模型，并于2019年8月至12月進行此經(jīng)濟評估。鑒于不同風(fēng)險分層患者的預(yù)后可知，該研究進行了分別的分析，其中基礎(chǔ)病例分析針對中危人群和高危人群，探索性分析針對低危人群;每個治療組模擬了100 000例晚期腎細(xì)胞癌患者。

從美國衛(wèi)生保健部門的角度分析數(shù)據(jù)，生存期、治療方案和其他相關(guān)條件的數(shù)據(jù)來自KEYNOTE-426研究和CheckMate214 Ⅲ期臨床研究。主要終點為增量成本-效果比(ICER)，以及當(dāng)每QALY 10萬美元的支付意愿閾值時比較的ICER。

結(jié)果顯示，在基礎(chǔ)病例分析中，與納武利尤單抗-伊匹單抗方案相比，帕博利珠單抗-阿昔替尼方案預(yù)計可增加0.60 QALY(3.66 QALY vs. 3.05 QALY)，在探索性分析中可增加0.25 QALY(4.55 QALY vs. 4.30 QALY)，且成本更高(基礎(chǔ)病例分析中分別為562 927美元和458 961美元，探索性分析中分別為589 035美元和470 403美元)。

在基礎(chǔ)病例分析中，每QALY的ICER為172 532美元，在探索性分析中為468 682美元。單因素敏感性分析顯示，基礎(chǔ)病例分析模型對一線藥物價格最敏感，在納武利尤單抗價格上限、阿昔替尼和帕博利珠單抗價格下限時，每QALY的ICER分別為89 983美元、102 287美元和114 943美元)。探索性分析模型對總生存期最敏感，在帕博利珠單抗-阿昔替尼方案價格下限和納武利尤單抗-伊匹單抗價格上限，每QALY的ICER分別為278 644美元和285 684美元。

(編譯 郭立君)