美國Dana-Farber癌癥研究所Cutler等報(bào)告，雖然目前不常規(guī)予以高危骨髓增生異常綜合征(MDS)老年患者干細(xì)胞移植治療，但這些患者經(jīng)該治療確實(shí)有生存獲益。用來自相合供體的降低強(qiáng)度的同種異體造血干細(xì)胞移植可提高50~75歲患者的生存率，且不影響生活質(zhì)量;供體移植者的3年生存率為48%，而不移植者為27%。(摘要號75)

血液和骨髓移植臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)(BMTCTN 1102)研究是一項(xiàng)多中心研究，包括384例轉(zhuǎn)入移植中心的患者(將尋找合適的干細(xì)胞供體;50~75歲，主要為IPSS評估的中危或高危MDS，傳統(tǒng)的降低強(qiáng)度移植的候選者)。依據(jù)8/8 HLA相合或不相合供體的基因高分辨水平，患者被分入造血干細(xì)胞移植(HCT)組或不移植組。

主要終點(diǎn)為校正的3年總生存率，校正因素包括年齡、性別、工作狀態(tài)、疾病分期、合并癥、IPSS評分、MDS持續(xù)時間和去甲基化藥物的療效。此外，研究人員還分析了3年無白血病生存期、敏感性、生活質(zhì)量和成本-效益。90天內(nèi)，與供體相合的260例患者被分配接受HCT，另124例接受標(biāo)準(zhǔn)的支持治療(主要為去甲基化藥物治療)。

結(jié)果顯示，入組約3年后，移植組和不移植組的生存率分別為47.9%和26.6%，總生存率的絕對改善為21.3%(P=0.0001)。在亞組分析中，任何亞組的治療對生存的影響均無顯著差異，包括65歲以下的亞組。移植組對比不移植組，無論年輕患者(OR=2.436)還是老年患者(OR=2.962)，3年生存比值比均增高2倍以上。所有其他亞組患者也均受益于移植。移植組對比不移植組的無白血病生存率也顯著增高(35.8% vs. 20.6%，P=0.003)。敏感性分析結(jié)果一致，<65歲者的OR為2.398，≥65歲者的為2.206。

約1/4的患者未服從分配，或因各種原因未能移植，或者因被分入不移植組所致。因此，接受治療分析顯示，移植者的生存優(yōu)勢更大，總生存率絕對改善31.4%(P<0.0001)，無白血病生存率絕對改善28.4%(P<0.0001)。

經(jīng)FACT-G總評分、SF-36身體和精神評分和EQ-5D量表評估，目前移植組和不移植組的生活質(zhì)量無顯著差異;除外兩個無臨床意義的指標(biāo)，其他所有時間點(diǎn)上兩組的結(jié)局均相似。

研究者認(rèn)為，在骨髓增生異常的患者中，至關(guān)重要的是，至少應(yīng)為患者提供移植機(jī)會。對那些可以接受移植的高危患者，骨髓移植將是治療的標(biāo)準(zhǔn)，而非藥物治療。鑒于Medicare和Medicaid中心拒絕賠付老年患者的移植治療，他們希望該結(jié)果能顯示出最終的總生存和生活質(zhì)量效益，這或?qū)⒋偈筂edicare和Medicaid中心重新考慮予以賠付。因此，期望所有50~75歲IPSS評估為中危2或高危的MDS患者，均接受相合的移植治療。

(編譯 泰玉華)