英國格拉斯哥大學Burnett等報告，年輕的急性髓系白血病(AML)患者，雖然大劑量阿糖胞苷(Ara-C)4療程方案可降低累積復發(fā)率并改善無復發(fā)生存期(RFS)，但并未顯著改善總生存期(OS)。(J Clin Oncol. 2020年12月23日在線版 DOI: 10.1200/JCO.20.01170)

對AML年輕患者，治療方案的最佳療程數(shù)尚不明確。英國國家癌癥研究所AML17試驗入組非高?；颊撸?jīng)柔紅霉素和Ara-C方案(通常聯(lián)合Gemtuzumab ozogamicin)誘導2個療程。緩解者1017例被隨機分入MACE方案(安吖啶、依托泊苷和Ara-C)治療3個療程，或聯(lián)合MidAc方案(米托蒽醌和Ara-C)治療4個療程，繼以修改方案的1~2個療程的大劑量Ara-C。主要終點為累積復發(fā)率(CIR)、RFS和OS。

結(jié)果顯示，對數(shù)秩分析顯示，4療程組患者在5年時的CIR(50% vs. 58%;HR=0.81，P=0.02)和RFS率(43% vs. 36%;HR=0.83，P=0.03)均有所改善。雖然OS率(63% vs. 57%;HR=0.84，P=0.09)無明顯好轉(zhuǎn)，但3療程組對比4療程組并無劣效性。僅當4療程方案使用Ara-C時，對復發(fā)的影響才有顯著性。在探索性分析中，盡管可測量殘留病(MRD)影響生存率，但4療程方案對MRD陽性或MRD陰性患者均無影響。4療程方案對不攜帶FLT3或NPM1突變者，其他基因中突變數(shù)<3個者或白細胞計數(shù)≤10×109/L者有益。

 (編譯 趙玉蘭)