意大利米蘭大學(xué)Casali等報告，經(jīng)過9.1年的隨訪，在高風(fēng)險胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)亞組中觀察到了伊馬替尼治療患者的長期無失敗生存期(IFFS)有改善的趨勢。盡管差異在統(tǒng)計學(xué)上不顯著，并且此類終點的替代價值尚未得到驗證，但這可能被視為支持斯堪的納維亞/德國試驗報告的結(jié)果，顯示高危GIST患者接受3年伊馬替尼輔助治療，可獲得持續(xù)、較小但顯著的長期OS獲益。[Ann Oncol. 2021,S0923-7534(21)00012-0. DOI: 10.1016/j.annonc.2021.01.004]

2004年，局部、高/中危GIST患者在R0~R1術(shù)后開始伊馬替尼輔助治療與無進一步治療的組間隨機試驗啟動。根據(jù)獨立數(shù)據(jù)審查委員會的建議，中期分析結(jié)果于2015年發(fā)布。在此報告研究的最終結(jié)果。

這是一項在12個國家/地區(qū)的112家醫(yī)院進行的隨機、開放標簽、多中心Ⅲ期臨床試驗?；颊弑浑S機分配至伊馬替尼2年，每天400 mg，或術(shù)后無進一步治療。主要終點為伊馬替尼治療的IFFS，而無復(fù)發(fā)生存期(RFS)、無復(fù)發(fā)間隔期(RFI)、總生存期(OS)和毒性為次要終點。校正中期分析后，IFFS的結(jié)果在4.3%的顯著水平上進行評估;對于其他終點，按照5%來評估。

2005年1月至2008年10月，將908例患者隨機分組，伊馬替尼組454例，觀察組454例。835例患者符合條件。中位隨訪時間為9.1年，伊馬替尼組的5(10)年IFFS為87%(75%)，而對照組為83%(74%)(HR=0.87，95.7%CI 0.65~1.15，P=0.31);5年時的RFS率分別為70%和63%，而10年時的RFS率分別為63%和61%(HR=0.71，95%CI 0.57~0.89，P=0.002);5年時的OS率分別為93%和92%，在10年時分別為80%和78%(HR =0.88，95%CI 0.65~ 1.21，P=0.43)。在526例局部病理顯示為高危的GIST患者中，10年IFFS和RFS分別為69%和61%，以及48%和43%。 (編譯 楊俊杰)