美國俄亥俄州立大學(xué)Byrd等報告，未經(jīng)治的慢性淋巴細(xì)胞性白血病(CLL)，Acalabrutinib療效持久且安全性好。該長期數(shù)據(jù)支持將Acalabrutinib作為有癥狀的CLL患者的初始治療。(Blood. 2021年3月30日在線版 DOI: 10.1182/blood.2020009617)

Acalabrutinib在復(fù)發(fā)性CLL中已顯示出顯著的療效和安全性。為了評估Acalabrutinib單藥的療效和安全性，該項單臂Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(ACE-CL-001)入組初治的CLL成人患者(拒絕化療或因合并癥而被認(rèn)為不宜化療)99例，給予Acalabrutinib 200 mg qd或100 mg bid，直至疾病進(jìn)展或不耐受?；颊咧形荒挲g64歲，Rai Ⅲ/Ⅳ期疾病占47%。

結(jié)果顯示，57例(62%)攜帶未突變的IGHV，12例(18%)攜帶TP53突變。中位隨訪53個月，85例仍接受治療。14例中止治療，主要為不良事件(6例)或疾病進(jìn)展(3例)所致。總緩解率為97%，其中部分緩解為90%，完全緩解為7%;所有亞組的預(yù)后相似。因日兩次方案增加了藥物的靶點占有率，所有患者均改為100 mg bid方案。

中位緩解持續(xù)時間(DOR)未達(dá)到，48個月的DOR率為97%(95%CI 90%~99%)。38例(38%)出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。6例因不良事件需要停止治療，其中4例為第二原發(fā)癌，2例為感染。≥3級的重點關(guān)注的事件包括感染(15%)、高血壓(11%)、出血事件(3%)和房顫(2%)。

(編譯 喬桂芝)