美國(guó)威斯康辛醫(yī)學(xué)院Shaw等報(bào)告，采用不相合無關(guān)供體(MMUD)的造血干細(xì)胞移植(HCT)繼以環(huán)磷酰胺方案是可行和有效的。該方案或擴(kuò)大HCT的人群使用范圍。(J Clin Oncol. 2021年4月27日在線版 DOI: 10.1200/JCO.20.03502)

HCT可治愈血液系統(tǒng)疾病，但使用HLA不相合供體時(shí)的結(jié)局較差。雖然無關(guān)供者登記處登記了超過3800萬名志愿者，但仍有25%~80%的美國(guó)患者缺乏HLA相合的無關(guān)供體可用，因?yàn)楦髯逡衢g存在顯著差異。

為了探究MMUD移植后環(huán)磷酰胺(PTCy)方案的可行性，并驗(yàn)證其是否可以增加獲得HCT的機(jī)會(huì)和應(yīng)用便利性，該項(xiàng)前瞻性Ⅱ期研究自美國(guó)11個(gè)移植中心(2016年12月至2019年3月)入組了80例擬接受MMUD骨髓HCT和PTCy的血液惡性腫瘤患者，給予清髓或降低強(qiáng)度的移植前預(yù)處理方案，患者在+ 3、+ 4天接受PTCy，在+5天開始接受西羅莫司和霉酚酸酯治療。主要終點(diǎn)為1年總生存(OS)率，假設(shè)≥65%。

結(jié)果顯示，48%的患者為少數(shù)民族。39%的配對(duì)中，8個(gè)HLA等位基因中有4~6個(gè)相合。研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，全隊(duì)列1年OS率為76%(90%CI 67.3%~83.3%)，清髓性和降低強(qiáng)度預(yù)處理患者的分別為72%和79%。移植和移植物抗宿主病相關(guān)的次要終點(diǎn)也達(dá)到了。多變量分析顯示，對(duì)比研究組與其他不相合的HCT對(duì)照，OS差異不顯著。 (編譯 楊健)