加拿大多倫多兒童醫(yī)院Gupta等回顧兒童腫瘤學(xué)組(COG)臨床試驗10年的數(shù)據(jù)后發(fā)現(xiàn)，即使在強化治療和廣泛風(fēng)險分層的時代，男孩和女孩B細胞系急性淋巴細胞白血病(B-ALL)患者的預(yù)后仍有微小但顯著的差異。男孩患者相對女孩的5年無事件生存(EFS)率和總生存(OS)率均較差，校正預(yù)后因素及男孩治療時間更長這一因素后仍是如此。(美國小兒血液學(xué)/腫瘤學(xué)會年會. 摘要號2025)

在T細胞系A(chǔ)LL(T-ALL)兒童患者中，EFS或OS均無性別差異。既往研究發(fā)現(xiàn)男孩患者的生存率較差，并認為風(fēng)險因素不平衡或可解釋該差異。為了明確校正風(fēng)險因素后現(xiàn)代強化治療方案是否存在性別差異，并確定毒性或治療失敗方式是否有性別差異，該研究納入2004~2014年COG試驗中所有1~30歲的B-ALL患者和T-ALL患者。期間，男孩患者獲得了額外一年的維持治療。顱腦放療僅限于應(yīng)答遲緩且中樞神經(jīng)系統(tǒng)狀態(tài)3的B-ALL患者。所有中危、高危T-ALL患者均接受了顱腦放療。

結(jié)果顯示，共納入8202例B-ALL患者(4463例男性，3739例女性)和1562例T-ALL患者(1161例男性，401例女性)。與女孩患者相比，男孩患者可能年齡更大(P<0.0001)，并且更可能具有不利的B-ALL細胞遺傳學(xué)特征(P=0.05)。

同為男孩患者，B-ALL的微小殘留疾病陰性率可能性更小(76.1% vs. 78.1%，P=0.04)，但T-ALL則相反(59% vs. 56.8%，P=0.01)。男性B-ALL患者的EFS和OS更差，對比女孩患者的風(fēng)險比分別為1.19(P=0.001)和1.17(P=0.046)。

兩性T-ALL患者的EFS和OS均相似。B-ALL患者中EFS差異歸因于男孩中樞神經(jīng)系統(tǒng)復(fù)發(fā)率更高(4.2% vs. 2.5%，P<0.0001)，男孩和女孩患者中樞神經(jīng)系統(tǒng)復(fù)發(fā)的中位年齡分別為2.5歲和2.1歲，盡管大多數(shù)復(fù)發(fā)見于治療期間。但累計的孤立性骨髓復(fù)發(fā)無差異。治療相關(guān)死亡率相同，但男孩的骨壞死率明顯更低，其5年累計發(fā)生率分別為5.2%和6.7%(P=0.001)。 (編譯 何思成)