美國Dana-Farber癌癥研究所、波士頓兒童癌癥和血液疾病中心Pollard等報告，KMT2A重排(KMT2A-r)的、急性髓系白血病(AML)兒童患者，常規(guī)化療中添加Gemtuzumab ozogamicin(GO)可改善結(jié)局，聯(lián)合造血干細(xì)胞移植的鞏固治療進(jìn)一步改善結(jié)局。(J Clin Oncol. 2021年5月 28日在線版 DOI: 10.1200/JCO.20.03048)

為了明確CD33靶向藥物GO對KMT2A-r AML兒童患者生存的影響，兒童腫瘤學(xué)組試驗 AAML0531(NCT01407757)納入KMT2A-r AML患者，并描述了臨床特征，分別分析總體的和轉(zhuǎn)座伴侶高危人群對比非高危人群的5年總生存(OS)率、無事件生存(EFS)率、無病生存(DFS)率和復(fù)發(fā)風(fēng)險(RR)。研究者確定了GO對療效的影響，并描述了基于鞏固療法(造血干細(xì)胞移植對比化療)的結(jié)局。

結(jié)果顯示，入組的1022例患者，其中215例(21%)為KMT2A-r AML患者。5年的EFS率和OS率分別為 38%和58%。對比無GO治療，GO 治療的EFS較優(yōu)(EFS率分別為29%和48%，P=0.003)，但OS率相當(dāng)(53% vs. 63%，P=0.054)。達(dá)到完全緩解的KMT2A-r AML患者，GO治療者的RR相對未接受GO者較低(40% vs. 66%，P=0.001)，5年DFS率有改善(57% vs. 33%，P=0.002)。高危亞組和非高危KMT2A-r亞組患者均有GO獲益。在造血干細(xì)胞移植患者中，既往GO治療與復(fù)發(fā)的減少相關(guān)(GO治療者對比無GO治療者的5年RR分別為28%和73%，P=0.006)。在多變量分析中，GO與EFS的改善、DFS的改善和 RR的降低均獨(dú)立相關(guān)。

(編譯 王丹)