中國北京兒童醫(yī)院研究者Zheng等報告，治療急性早幼粒細胞白血病(APL)患兒，砷劑聯(lián)合全反式維甲酸(ATRA)同樣安全有效，但尚待延長隨訪以確證。(J Clin Oncol. 2021年6月2日在線版 DOI: 10.1200/JCO.20.03096)

砷劑聯(lián)合ATRA是成人APL的標準治療方法。為了明確該療法對APL兒童患者的安全性和有效性，該項大樣本、多中心臨床研究(CCLG-APL2016)自中國38家醫(yī)院入組患者，根據(jù)基線WBC計數(shù)和FLT3-ITD突變，新發(fā)APL患兒被分為標危組(ATRA聯(lián)合三氧化二砷或口服砷，不進行化療)和高危組(ATRA、三氧化二砷或口服砷，聯(lián)合降低劑量的蒽環(huán)類藥物)。主要終點為無事件生存期和2年總生存(OS)率。

結果顯示，入組193例APL患兒。中位隨訪28.9個月，標危組和高危組的2年OS率分別為99%(95%CI 97%~100%)和95%(95%CI 90%~100%，P=0.088)，2年無事件生存率分別為97%(95%CI 93%~100%)和90%(95%CI 83%~96%，P=0.252)。治療后血漿砷水平顯著升高，治療期間穩(wěn)定的有效劑量水平為42.9~63.2 ng/mL。此外，血漿、尿液、毛發(fā)和指甲中的砷劑量水平在治療結束后6個月迅速降至正常水平。

(編譯 王丹)