法國研究者Defachelles等報告，治療復(fù)發(fā)/難治性橫紋肌肉瘤(RMS)時，添加替莫唑胺可改善化療療效、且增高的毒性事件可控。(J Clin Oncol. 2021年8月3日在線版 DOI: 10.1200/JCO.21. 00124)

為了評估長春新堿-伊立替康聯(lián)合和不聯(lián)合替莫唑胺(VIT方案對比VI方案)治療復(fù)發(fā)/難治性RMS的療效和安全性，該項隨機(jī)的歐洲Ⅱ期試驗(VIT-0910)入組0.5~50 歲的患者，分予長春新堿(1.5 mg/m2 qd，d1、8，q21)和伊立替康(50 mg/m2，d1~5)聯(lián)合或不聯(lián)合替莫唑胺(125 mg/m2 qd，d1~5;從第2個周期開始改為150 mg/m2 qd)，直到疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可接受的毒性作用。主要終點(diǎn)為兩個周期后的客觀緩解率。次要終點(diǎn)包括最佳緩解、無進(jìn)展生存期、總生存期和不良事件。Simon兩階段設(shè)計最初計劃各分析40例患者，修改設(shè)計后，總樣本量增至120例，并校正了混雜因素后進(jìn)行組間比較。

結(jié)果顯示，共在37個歐洲中心招募了120例患者(每組60例)，中位年齡11歲(0.75~45歲)，其中89%患有復(fù)發(fā)性橫紋肌肉瘤。VIT組對比VI組的客觀緩解率分別為44%和31%(aOR=0.50，95%CI 0.22~1.12，P=0.09)，且總生存率顯著提高(aOR=0.55，95%CI 0.35~0.84，P=0.006)，無進(jìn)展生存期也更長(aHR=0.68，95%CI 0.46~1.01，P=0.059)。總體而言，VIT組≥3級不良事件發(fā)生率更高(98% vs. 78%，P=0.009)，包括顯著增高的血液學(xué)毒性(81% vs. 61%，P=0.025)。

(編譯 陳默)