荷蘭烏得勒支Máxima公主兒童腫瘤中心Pennesi等報(bào)告，復(fù)發(fā)性或難治性(R/R)B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(BCP-ALL)兒童患者，Inotuzumab Ozogamicin單藥即有效，其中最相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)是竇性阻塞綜合征(SOS)。(Leukemia. 2022年4月25日在線版 DOI: 10.1038/s41375-022-01576-3)

Inotuzumab Ozogamicin已獲批治療R/R BCP-ALL成人患者。為了探究該藥Ⅱ期推薦劑量1.8?mg/m2在1~18歲R/R CD22?+ ?BCP-ALL患者中的應(yīng)用，該項(xiàng)一階段設(shè)計(jì)研究將總體緩解率(ORR)?≤?30%定義為無效，ORR?>?55%則符合預(yù)期，預(yù)計(jì)招募25例患者將有80%的把握度發(fā)現(xiàn)0.05顯著性水平上的差異。

結(jié)果顯示，32例患者入組，28例接受治療，27例可評(píng)估療效。估計(jì)的ORR為81.5%(95%CI 61.9%~93.7%)，81.8%(18/22)的緩解者為微小殘留病(MRD)陰性。該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)。幸存者的中位隨訪時(shí)間為16個(gè)月(IQR：14.49~20.07個(gè)月)。1年的無事件生存率為36.7%(95%CI 22.2%~60.4%)，總生存率為55.1%(95%CI 39.1%~77.7%)。18例接受鞏固治療。7例發(fā)生SOS。MRD陰性似乎與體外偶合劑calicheamicin的敏感性相關(guān)，但與CD22 表面表達(dá)、飽和度或內(nèi)化無關(guān)。 (編譯 王垚松)