北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院沈琳教授等報(bào)告的研究結(jié)果表明，Ripretinib作為四線或更后線治療可以改善中國晚期胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者的預(yù)后。Ripretinib的療效、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)特征與全球患者人群一致。(Clin Cancer Res. 2022年6月10日在線版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-22-0196)

這是一項(xiàng)多中心、單臂、開放標(biāo)簽的Ⅱ期研究，評(píng)估Ripretinib作為四線或更后線治療中國晚期GIST患者的療效、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)。其設(shè)計(jì)目的是為了明確與INVICTUS Ⅲ期研究的一致性。

招募既往使用伊馬替尼、舒尼替尼和至少一種其他藥物治療后疾病進(jìn)展(或不耐受)的患者，接受Ripretinib 150 mg，每日1次，連續(xù)28天一個(gè)周期。主要終點(diǎn)是基于獨(dú)立影像學(xué)檢查(IRR)的無進(jìn)展生存期(PFS)。次要終點(diǎn)包括總生存期和IRR評(píng)估的客觀緩解率(ORR)。安全終點(diǎn)包括不良事件(AE)發(fā)生率和嚴(yán)重程度。

2020年4月至2020年8月，共有39例患者入組。全部納入安全性分析，38例納入療效分析。截至主要數(shù)據(jù)截止日期(2021年2月26日)，中位PFS為7.2個(gè)月(90%CI 2.9~7.3個(gè)月);90%CI下限超過1個(gè)月，達(dá)到橋接成功標(biāo)準(zhǔn)。基于IRR的ORR為18.4%(95%CI 7.7%~34.3%)。37例(94.9%)患者報(bào)告了與治療相關(guān)的緊急治療不良事件(TRAE)。大多數(shù)TRAE以1~2級(jí)為主。共有6例(15.4%)患者發(fā)生了3~4級(jí)TRAE。

(編譯 歐若蘭)