美國洛杉磯兒童醫(yī)院Pulsipher等報告，在急性白血病/骨髓增生異常綜合征(MDS)患兒中，造血干細胞移植前血中最小殘留病(MRD)<0.01%時的2年無病生存(DFS)率和總生存(OS)率分別為79%和82%，移植相關死亡(TRM)和慢性移植物抗宿主病(GVHD)率低于10%。與傳統(tǒng)清髓預處理相比，降低毒性預處理在ALL患兒中具有更好的DFS/OS。(Blood. 2022年7月1日在線版 DOI: 10.1182/blood.2022015959)

兒科移植和細胞治療聯(lián)盟(PTCTC)入組急性白血病和MDS患兒，開展了TCR-αβ/CD19耗竭的半相合造血干細胞移植前瞻性多中心研究，以確定1年DFS率并比較其他供體細胞來源的2年結果。入組患者51例，年齡0.7~21歲;基于配體錯配和/或高B細胞含量，供體有利于殺傷細胞免疫球蛋白樣受體(KIR)。

結果顯示，1年DFS率為78%(95%CI 66%~89%)。在<10歲的、接受降低毒性預處理(RTC)而不是傳統(tǒng)清髓預處理治療的患者中，以及移植前血流MRD<0.01%的患兒中，2年DFS率和OS率均更優(yōu)。多變量分析比較了有利于KIR的半相合隊列與同時登記的CIBMTR對照隊列，發(fā)現(xiàn)與其他供體細胞來源相比，DFS和OS均相似。多變量分析還顯示，對比其他供體細胞來源，本研究中2~4級急性GHVD(P=0.0001)、3~4級急性GHVD(P=0.0062)、慢性GVHD(P<0.0001)和TRM(P<0.0001)風險均明顯降低。少數(shù)族裔占入組患者的 53%，來自KIR篩查受者/供者的大宗隊列數(shù)據(jù)顯示，根據(jù)本研究的定義，>80%的受者有一個有利于KIR的供者，這表明這種方法廣泛適用于經常找不到供者的患者群體。 (編譯 陳默)