美國(guó)賓州大學(xué)費(fèi)城兒童醫(yī)院Lerman等報(bào)告，復(fù)發(fā)高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤(HRNB)患兒接受伊立替康、替莫唑胺、達(dá)妥昔單抗、粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子(I/T/DIN/GM-CSF)方案治療后，客觀緩解率達(dá)49%。初始評(píng)估疾病穩(wěn)定患者不太可能獲得客觀緩解。(J Clin Oncol. 2022年10月7日在線版 DOI: 10.1200/JCO.22.01273)

在HRNB患兒中，雖然化學(xué)免疫療法被廣泛應(yīng)用，但I(xiàn)/T/DIN/GM-CSF方案治療后的緩解時(shí)間、持續(xù)時(shí)間和演變均知之甚少。該項(xiàng)回顧性研究入組確診HRNB時(shí)<30歲且接受了≥1個(gè)周期I/T/DIN/GM-CSF治療的復(fù)發(fā)或進(jìn)展性疾病患者，但排除了誘導(dǎo)進(jìn)展的、原發(fā)性難治性疾病患者。

結(jié)果顯示，共納入146例患者。134例中有50例(37%)的腫瘤出現(xiàn)MYCN擴(kuò)增。I/T/DIN/GM-CSF方案治療后，71例(49%)獲得客觀緩解，其中29%為完全緩解，14%為部分緩解(PR)，5%為輕微緩解(MR)，21%為疾病穩(wěn)定(SD)，30%為疾病進(jìn)展。首次I/T/DIN/GM-CSF后評(píng)估為SD及以上的患者中，根據(jù)國(guó)際神經(jīng)母細(xì)胞瘤緩解標(biāo)準(zhǔn)，22%的緩解有改善，其中初始評(píng)估為SD患者的緩解率為13%，MR的為33%，PR的為41%?；颊咧形恢委?.5個(gè)(1~31個(gè))周期。中位無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)為13.1個(gè)月，1年P(guān)FS率和2年P(guān)FS率分別為50%和28%。中位緩解持續(xù)時(shí)間為15.9個(gè)月。在I/T/DIN/GM-CSF停藥后，所有抗癌治療后的中位PFS為10.4個(gè)月。 (編譯 張馨月)