南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院劉啟發(fā)教授等報告，對難治性貧血伴原始細(xì)胞增多(RAEB)型骨髓增生異常綜合征(MDS)或由MDS演變而來的繼發(fā)性急性髓系白血病(AML)患者而言，接受異基因造血干細(xì)胞移植(HSCT)治療時，粒細(xì)胞集落刺激因子(G-CSF)、地西他濱和白消安-環(huán)磷酰胺預(yù)處理是比白消安-環(huán)磷酰胺預(yù)處理更好的選擇。(Lancet Haematol. 2023年1月23日在線版)

RAEB型MDS或MDS演變的繼發(fā)性急性髓系白血病患者，接受異基因HSCT后復(fù)發(fā)率仍然很高。為了探究與白消安-環(huán)磷酰胺相比，G-CSF、地西他濱聯(lián)合白消安-環(huán)磷酰胺的預(yù)處理是否能降低復(fù)發(fā)，該項開放標(biāo)簽的、隨機、Ⅲ期研究在中國6家醫(yī)院入組相關(guān)患者，等比分予G-CSF(5 μg/kg，d-17~-10)、地西他濱(20 mg/m2，d-14~-10)、白消安(3 2 mg/kg，d-7~-4)-環(huán)磷酰胺(60 mg/kg，d-3、-2)預(yù)處理方案或僅采用白消安-環(huán)磷酰胺預(yù)處理方案。

入組條件：14~65歲;患有MDS(RAEB型)，或由MDS演變而來的繼發(fā)性急性髓系白血病;ECOG PS評分為0~2;HSCT合并癥指數(shù)為0~2。主要終點是2年累計復(fù)發(fā)率，意向性治療人群中評估所有療效和安全性終點。

結(jié)果顯示，2016年4月18日至2019年9月30日，297例患者接受了資格篩選，其中202例被隨機分組(各101例)，123例(61%)為男性。中位隨訪32.4個月(IQR：10.0~43.0個月)。G-CSF、地西他濱、白消安-環(huán)磷酰胺組的2年累計復(fù)發(fā)率為10.9%(95%CI 5.8%~17.9%)，白消安-環(huán)磷酰胺組的為24.8%(95%CI 16.8%~33.5%;HR=0.39，95%CI 0.19~0.79，P=0.011)。

移植后100天內(nèi)，G-CSF、地西他濱、白消安-環(huán)磷酰胺組和白消安-環(huán)磷酰胺組最常見的、3~4級不良事件為感染(34% vs. 32%)、急性移植物抗宿主病(30% vs. 30%)和胃腸道毒性(28% vs. 29%)，分別有11例(11%)和13例(13%)患者死于不良事件。未見治療相關(guān)的死亡事件。

(編譯 楊紅潔)