美國Dana-Farber癌癥研究所DuBois等報(bào)告，在新發(fā)的轉(zhuǎn)移性尤因肉瘤患者中，加用Ganitumab的縮短間期的化療并不能顯著降低無事件生存(EFS)事件的風(fēng)險(xiǎn)，其結(jié)局與先前未采用IGF-1R抑制或縮短間期化療的試驗(yàn)相似。加用Ganitumab可能會(huì)增加毒性作用。(J Clin Oncol. 2023年1月20日在線版)

在復(fù)發(fā)性尤因肉瘤患者中，針對(duì)胰島素樣生長因子-1受體(IGF-1R)的單克隆抗體顯示出活性。為了確定在縮短間期的化療中加入IGF-1R單克隆抗體是否能改善新發(fā)轉(zhuǎn)移性尤因肉瘤患者的EFS，兒童腫瘤組AEWS1221隨機(jī)試驗(yàn)于登記時(shí)將患者等比分入標(biāo)準(zhǔn)組(縮短間期的長春新堿、多柔比星、環(huán)磷酰胺方案，每2周交替一次異環(huán)磷酰胺/依托泊苷方案;VDC/IE方案)或試驗(yàn)組(在VDC/IE周期開始時(shí)用Ganitumab，在常規(guī)治療后Ganitumab單藥每3周一次持續(xù)使用6個(gè)月)。計(jì)劃樣本量為300例，有81%的把握度檢出試驗(yàn)組對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)組的EFS風(fēng)險(xiǎn)比≤0.67(單側(cè)檢驗(yàn)，α為0.025)。

結(jié)果顯示，298例符合條件的患者入組，其中標(biāo)準(zhǔn)組148例，試驗(yàn)組150例。標(biāo)準(zhǔn)組和試驗(yàn)組3年EFS率的估計(jì)值分別為37.4%(95%CI 29.3%~45.5%)和39.1%(95%CI 31.3%~46.7%;HR=1.00，95%CI 0.76~1.33，P=0.50)，3年總生存率分別為59.5%(95%CI 50.8%~67.3%)和56.7%(95%CI 48.3%~64.2%)。試驗(yàn)組報(bào)告了更多的胸部放療后肺炎，以及更高的發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥和丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高。 (編譯 李文翊菲)