德國研究者Flaadt等報告，在單倍體相合干細(xì)胞移植(haplo-SCT)后，抗GD2抗體Dinutuximabβ聯(lián)合小劑量白細(xì)胞介素-2(IL-2)治療復(fù)發(fā)的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者是可行的。這種治療引發(fā)移植物抗宿主病的風(fēng)險較低，且部分患者可獲得長期緩解。(J Clin Oncol. 2023年2月28日在線版)

該項(xiàng)Ⅰ/Ⅱ期研究于2010年11月至2017年11月在歐洲4個中心納入68例1~21歲的相關(guān)患者?；颊呓邮芰撕慕逿細(xì)胞/B細(xì)胞的、同胞來源的haplo-SCT，隨后接受Dinutuximabβ(20 mg/m2 qd d1~5，q28×6)和皮下小劑量IL-2(1×106 IU/m2 d6、8、10，第4~6個周期給藥)治療。主要終點(diǎn)為6個周期治療后患者存活180天，且未見疾病進(jìn)展、不可接受的毒性、≥ 3級的急性移植物抗宿主病或廣泛的慢性移植物抗宿主病。

結(jié)果顯示，37例(54.4%)患者達(dá)到了主要終點(diǎn)。中位隨訪7.8年。從研究治療開始，5年無事件生存率和總生存率分別為43%(95%CI 31%~55%)和53%(95%CI 41%~65%)。免疫治療前獲得完全緩解(52%，95%CI 31%~69%)或部分緩解(44%，95%CI 27%~60%)患者的5年無事件生存率顯著高于無緩解、混合緩解或疾病進(jìn)展的患者(13%，95%CI 1%~42%)?？偵媛实慕Y(jié)果類似(P=0.001)。

5年內(nèi)復(fù)發(fā)或疾病進(jìn)展的累計發(fā)生率為49%(95%CI 37%~61%)。在43例haplo-SCT后有疾病證據(jù)的患者中，22例(51%)獲得完全緩解或部分緩解，其中15例(35%)為完全緩解。

42.6%的患者出現(xiàn)血液學(xué)的3~4級不良事件。大多數(shù)非血液學(xué)的3~4級不良事件為發(fā)熱、疼痛、超敏反應(yīng)、毛細(xì)血管滲漏綜合征、肝臟轉(zhuǎn)氨酶升高和中樞神經(jīng)毒性。在Dinutuximabβ治療期間，5例(7.4%)出現(xiàn)遲發(fā)性急性移植物抗宿主病，其中2例為2級和3級急性腸道移植物抗宿主病，3例為1~2級皮膚移植物抗宿主病。

(編譯 邰天宇)