美國Dana-Farber癌癥研究所Warren等報告，在低級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤患兒中，來那度胺表現(xiàn)出足夠的活性水平，值得進一步研究。小劑量(20 mg/m2 qd d1~21 q28)似乎具有更好的耐受性和相當?shù)幕钚浴?J Clin Oncol. 2023年5月1日在線版)

低級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤患兒通常需要長期治療，且飽受治療相關癥狀之苦。來那度胺是一種廣譜的免疫調(diào)節(jié)劑。有Ⅰ期研究表明，與成人患者相比，兒童患者對來那度胺的耐受性更好，并有潛在的劑量—反應效應。該項Ⅱ期隨機試驗納入初始治療失敗的、毛細胞星形細胞瘤患兒和視神經(jīng)管膠質(zhì)瘤患兒，給予來那度胺。兩個方案均為來那度胺第1~21天每天給藥一次，每28天為一個周期。

主要終點為小劑量(20 mg/m2，方案A)或大劑量(115 mg/m2，方案B)患兒的客觀緩解率，并評估早期進展情況。次要終點包括無事件生存期、總生存期、毒性事件發(fā)生率和血漿來那度胺濃度。

結果顯示，兩方案組各入選37例患者，且均達到了預定的活性水平。兩方案組各有4例客觀緩解，早期進展很少。18例患者完成了26個周期的治療，其中方案A組12例，方案B組6例。方案A組和方案B組治療的中位周期數(shù)分別為14個(2~26個)和11個(1~26個);毒性所致的減量治療分別為6例和24例，毒性所致的中斷治療分別為2例和14例。 (編譯 王子予)