意大利研究者Voso等報告，接受全反式維甲酸（ATRA）聯(lián)合三氧化二砷（ATO）的無化療方案治療后，急性早幼粒細胞白血?。ˋPL）患者的10年生存率超過90%，在低危和中?；颊咧懈呱鎯?yōu)勢。（自2023EHA年會）

近年來，無化療的ATRA-ATO方案大幅提高了APL患者的生存率。為了探究包括風險水平在內(nèi)的治療獲益相關(guān)因素，該項分析自HARMONY登記處納入來自真實世界和臨床試驗的不同APL患者群。其中包括2007~2020年登記的符合研究標準的937例新發(fā)APL患者（536例來自UK AML-17研究和GIMEMA APL0406研究，401例來自6個國家登記處的真實世界數(shù)據(jù)）。

結(jié)果顯示，中位隨訪5.66年（0~14年），患者的平均年齡約為50歲。380例（40.6%）接受ATRA/ATO方案治療，509例（54.3%）接受ATRA、伊達比星聯(lián)合化療（AIDA）?？傮w而言，根據(jù)Sanz風險評分評估，低?；颊哒?7.8%，中危占42.3%，高危占18.7%。完全緩解率為87.5%，復(fù)發(fā)率為9%。

組和AIDA組的10年總生存（OS）率分別為92%和75%（P=0.001）。ATRA/ATO組的無事件生存率和10年累計復(fù)發(fā)率（CIR）均更優(yōu)（均P<0.001）。在進一步的風險分層中，ATRA/ATO組低危患者在OS（P=0.004）、無事件生存期和CIR方面也有更大的改善（P<0.001）。然而，在高?；颊咧校珹TRA/ATO組只有無事件生存率被顯著提高（P=0.046）。

與<50歲的患者相比，50~69歲和≥70歲患者的OS率和無事件生存率明顯更低（P<0.001），且這些風險與治療類型無關(guān)。年齡不是復(fù)發(fā)的重要因素（P=0.159）。

與真實世界的數(shù)據(jù)相比，臨床試驗的結(jié)果有所改善，在臨床試驗中，ATRA/ATO組的OS率較高（P=0.025），AIDA組的也較高（P<0.001）。早期死亡56例（5.9%）在50~69歲和≥70歲組中顯著高于<50歲組（P<0.001）。 早期死亡率在Sanz高危人群中更高（15.4%），在低危或中危人群中較低（3.9%，P<0.001）；然而，無論患者的風險是低還是高，ATRA/ATO組（3.4%）和AIDA組（5.7%）的風險無差異。

真實世界中早期死亡率（10.2%）明顯高于臨床試驗（2.8%，P<0.001）。多變量分析證實，年齡的增長、Sanz風險評分高、真實世界中的治療、以化療為基礎(chǔ)的方案均與生存的下降獨立相關(guān)。（編譯 楊閱馨）