南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院劉啟發(fā)教授等報(bào)告，在攜帶FLT3-ITD的急性髓系白血病（AML）患者中，隨著隨訪時(shí)間的延長(zhǎng)，移植后索拉非尼維持治療對(duì)比不維持治療可進(jìn)一步改善長(zhǎng)期生存率，并降低復(fù)發(fā)率。（Lancet Haematol. 2023年7月3日在線版）

該項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽的、多中心、Ⅲ期隨機(jī)試驗(yàn)在中國(guó)的7家醫(yī)院入組相關(guān)患者，移植后30~60天等比分予索拉非尼維持治療（400 mg bid）或不維持治療（對(duì)照組）。入組條件：18~60歲；異基因造血干細(xì)胞移植（HSCT）治療的、攜帶FLT3-ITD的AML患者；ECOG PS評(píng)分為0~2分；移植前后獲得復(fù)合的完全緩解，移植后60天內(nèi)造血恢復(fù)。主要終點(diǎn)為1年累計(jì)復(fù)發(fā)率。

既往結(jié)果顯示，移植后索拉非尼維持治療可提高FLT3-ITD AML患者的總生存率并減少?gòu)?fù)發(fā)。

本次5年隨訪數(shù)據(jù)事后分析的數(shù)據(jù)顯示，2015年6月20日至2018年7月21日，索拉非尼維持組和對(duì)照組分別有患者100例和102例。

中位隨訪60.4個(gè)月（IQR：16.7~73.3個(gè)月）。索拉非尼維持組和對(duì)照組的總生存率分別為72.0%（95%CI 62.1%~79.7%）和55.9%（95%CI 45.7%~64.9%；HR=0.55，95%CI 0.34~0.88，P=0.011），無(wú)白血病生存率分別為70.0%（95%CI 60.0%~78.0%）和49.0%（95%CI 39.0%~58.3%；HR=0.47，95%CI 0.30~0.73，P=0.0007），無(wú)復(fù)發(fā)生存率分別為58.0%（95%CI 47.7%~67.0%）和39.2%（95%CI 29.8%~48.5%；HR=0.56，95%CI 0.38~0.83，P=0.0030），累計(jì)復(fù)發(fā)率分別為15.0%（95%CI 8.8%~22.7%）和36.3%（95%CI 27.0%~45.6%；HR=0.33，95%CI 0.18~0.60，P=0.0003），非復(fù)發(fā)死亡率分別為15.0%（95%CI 8.8%~22.7%）和14.7%（95%CI 8.6%~22.3%；HR=0.79，95%CI 0.39~1.62，P=0.98）。

兩組慢性GVHD的5年累計(jì)發(fā)病率分別為54.0%（95%CI 43.7%~63.2%）和51.0%（95%CI 40.8%~60.3%；HR=0.82，95%CI 0.56~1.19，P=0.73），遲發(fā)效應(yīng)方面也無(wú)實(shí)質(zhì)性差異。未見(jiàn)治療相關(guān)的死亡。

（編譯 張知行）