美國MD安德森癌癥中心Litton等報(bào)告的NeoSTEEP試驗(yàn)顯示，除病理完全緩解（pCR）率外的臨床研究終點(diǎn)，應(yīng)根據(jù)腫瘤的臨床和生物學(xué)特點(diǎn)及所研究的治療藥物來選擇。要獲得有臨床意義的試驗(yàn)結(jié)果及進(jìn)行跨試驗(yàn)之間的結(jié)果比較，預(yù)設(shè)的定義及干預(yù)條件都一致是首要的。（J Clin Oncol. 2023年7月11日在線版）

療效終點(diǎn)標(biāo)準(zhǔn)化定義（STEEP）標(biāo)準(zhǔn)于2007年建立，并于2021年更新（STEEP 2.0），該標(biāo)準(zhǔn)提供了乳腺癌輔助治療終點(diǎn)的標(biāo)準(zhǔn)化定義。STEEP 2.0明確新輔助臨床試驗(yàn)需要另外設(shè)定終點(diǎn)。多學(xué)科NeoSTEEP專家工作組嚴(yán)格評(píng)估并統(tǒng)一了乳腺癌新輔助臨床試驗(yàn)終點(diǎn)。

工作組聚焦于中有療效結(jié)局的臨床試驗(yàn)中的新輔助治療終點(diǎn)，病理學(xué)終點(diǎn)和至事件發(fā)生的生存終點(diǎn)。特別考慮的因素包括亞型和治療方法、影像學(xué)、術(shù)中淋巴結(jié)分期、雙側(cè)和多灶性疾病、相關(guān)組織收集以及美國FDA的相關(guān)規(guī)定等。

工作組推薦pCR的首選定義為在完全切除的乳房標(biāo)本和所有取樣的區(qū)域淋巴結(jié)中，沒有殘留的浸潤性癌（AJCC分期：ypT0/Tis ypN0）。殘余癌癥負(fù)荷（RCB）應(yīng)作為次要終點(diǎn)，以方便將來評(píng)估其效用。激素受體陽性疾病的研究需要設(shè)立替代終點(diǎn)。至事件發(fā)生生存終點(diǎn)應(yīng)特別注意計(jì)算的起始點(diǎn)。臨床試驗(yàn)應(yīng)包括從隨機(jī)分組開始計(jì)算的終點(diǎn)（無事件生存和總生存），以獲取術(shù)前進(jìn)展事件和死亡事件數(shù)據(jù)。符合STEEP 2.0標(biāo)準(zhǔn)的次要終點(diǎn)，從根治性手術(shù)開始計(jì)算，也是適用的?；顧z方案、影像學(xué)和病理淋巴結(jié)評(píng)估的規(guī)范和標(biāo)準(zhǔn)化也至關(guān)重要。

（編譯 劉暢）